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基Precedence Research 报告称，2022 年全球细胞和基因治疗市场规模约为 1550亿美元，预计到 2032 年将达到约 8220亿美元。 为了了解这一增长情况，2023年1月全球生物技术领域影响力刊物《基因工程与生物技术新闻》杂志(Genetic Engineering&Biotechnology News,GEN)杂志采访了Cytiva的两位专家 — Clive Glover 博士、副总裁、病毒载体和细胞治疗副总裁 Martin Westberg。原文为英文《干细胞与外泌体》团队编译整理如下： 关注公众号，了解行业最新咨询
图片来源：Thom Leach / Science Photo Library / Getty Images GEN：您预测 2024 年细胞和基因治疗行业有哪些较大趋势？ Glover：基因治疗行业非常令人兴奋。随着世界上第一个基于 CRISPR 的基因编辑疗法获得批准，我们看到基因编辑疗法的兴起。（Casgevy 疗法旨在治愈镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血。）尽管取得了这一进展和其他最新的科学进展，但在成本和获取方面仍然存在挑战。如果我们想帮助降低基因疗法的成本，我们必须开发改进的基于病毒载体的产品的制造实践。该行业还需要与投资人和消费者合作，以改善这些新型疗法的获取和分配。
Clive Glover 博士，Cytiva 病毒载体副总裁 2023 年初，FDA 生物制品评估与研究中心 (CBER) 负责人 Peter Marks 医学博士概述了一项四点计划，以帮助安全地加快审批流程。一种方法是利用新的研究成果来改进制造。作为一个行业，我们必须与学术研究人员、早期公司和商业阶段的生物技术公司合作，以确保我们正在开发正确的技术和解决方案，以加速这些改变生命的疗法的开发、批准和采用。 Westberg：在过去几年中，一些自体嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法已从三线治疗转向二线治疗。它进一步证明了该疗法的科学性和益处。我们将继续看到对长期数据的审查和审查水平不断提高，这些都是标准监管审查流程的一部分。2024 年及以后，开发同种异体细胞疗法和治疗实体瘤的细胞疗法的努力将继续下去。同时，我们必须继续致力于制造过程的标准化和工业化。虽然还有很多工作要做，但正在研究和开发的解决方案和技术有潜力改变全球健康。 GEN：您的客户面临的最大挑战是什么？ Westberg：整个细胞治疗行业的一个关键挑战是工艺的规模化和工业化。虽然过度依赖人工体力劳动的自动化流程是其中的重要组成部分，但扩大规模需要定制设备、软件和试剂。细胞疗法是高度复杂的疗法，具有同样复杂的制造过程。流程标准化和工业化可能有助于缓解成本和准入方面的一些压力。
Martin Westberg Cytiva 细胞治疗副总裁 Glover：该领域还必须继续努力了解人体对体内病毒载体的反应。在过去的几年里，发生了一些不良事件。我们开始更好地了解身体如何反应以及如何修改治疗方案以获得更好的结果，但仍有相当多的工作要做。 GEN：细胞和基因治疗药物开发商最大的机会是什么？ Westberg：对于细胞疗法来说，在不久的将来会出现三大机遇。第一个是在治疗计划中尽早开出已批准的疗法，第二个是开发针对实体瘤的 CAR T 细胞疗法，第三个是利诱导多能干细胞技术（iPSC）开发同种异体“现成”疗法。全球正在开展大量工作来开发实体瘤疗法和同种异体疗法。我们希望今天正在进行的研究将在未来几年内带来批准的治疗方法。与此同时，我们必须继续努力实现细胞制备流程自动化，以便能够大规模生产疗法。 Glover：基因疗法具有彻底改变全球医疗保健的巨大潜力。我们第一次能够治疗疾病的原因而不是症状。升级改进的制造技术将使药物开发商能够商业化生产这些疗法，这是一个巨大的挑战和机遇。为了成功做到这一点，我们必须利用多年来从制造单克隆抗体和重组蛋白中获得的知识。有很多教训可以应用。Cytiva 非常关注的一个领域是通过稳定的细胞系和高密度细胞培养来改善腺相关病毒生产的生物学。 GEN：从历史上看，生物制药行业在采用数字解决方案方面进展缓慢。更多地采用自动化和数字解决方案将如何影响更大的细胞和基因治疗行业？ Glover：只有当您拥有明确定义和特征化的流程时，细胞制备自动化才会有效。这就是基因治疗应该重点关注的地方。一旦我们做到了这一点，就可以使用许多已经为单克隆抗体工艺开发的自动化解决方案。 确保该过程稳定可靠需要稳定的细胞系和高密度细胞培养物。如果没有强大的材料支持该流程，就不可能拥有强大的制造流程。 Westberg：在细胞治疗领域更多地采用自动化和数字解决方案对于加速细胞疗法的制造和采用是必要的。这又回到了工作流程中过度依赖手工体力劳动和定制设备、软件和试剂的自动化部分。它需要整个生态系统的协作。没有任何一家公司或学术机构能够解决这个问题。我们必须共同努力开发能够加速行业发展的工具和技术。 GEN：大流行病的哪些教训可以应用于细胞和基因治疗行业？ Glover：我们了解到，当科学界、政府、学术研究人员和生命科学行业齐心协力时，我们可以更快地解决问题。我们知道，推进和加速细胞和基因疗法的发展将需要更大的监管灵活性。我们看到了这种方法在 COVID-19 疫苗（包括基于 mRNA 的疫苗和基于病毒载体的疫苗）的开发中效果如何。现在，该行业正在建立强大的 mRNA 能力，并且许多基于 mRNA 的疗法的临床试验正在开发中。 然而，尽管在 COVID-19 大流行期间取得了成功，但该行业的弹性不如两年前。Cytiva 的生物制药弹性指数（对 22 个国家的 1,200 多名生物制药和制药高管进行的调查）显示，过去两年合作有所下降。三个最具挑战性的研发合作伙伴是 1) 患者团体协会，2) 其他行业的公司，以及 3) 其他制药/生物制药公司。 此外，超过一半的受访者认为监管机构不擅长确保细胞和基因疗法专门途径的可用性。如果我们真的想推动行业向前发展并为最需要药物的患者提供服务，我们就必须合作并在监管途径方面更加灵活。 GEN：行业如何更好地利用协作的力量？ Westberg：我们知道一个组织或公司无法单独做到这一点。我们必须依靠行业本身的更大力量。涉及同种异体细胞疗法的一个例子是 Cytiva 与拜耳的合作。通过利用 Cytiva 在开发用于治疗制造的工具和技术方面的专业知识，以及拜耳在药物开发方面的深厚能力，我们正在努力利用诱导多能干细胞技术为同种异体细胞疗法创建模块化的端到端制造平台。随着科学发展如此之快，我们正在努力确保制造工艺跟上创新的步伐。 另一个很好的合作例子是与阿斯利康、牛津大学和Pall生命科学公司的合作（Pall现已成为 Cytiva 的一部分）。牛津大学和阿斯利康依靠Pall的专业知识，在短短八周（而不是五年）内帮助开发了可扩展的制造工艺。当这些组织以创纪录的速度交付有效的 COVID-19 疫苗时，这真正证明了他们有能力利用各自的优势。 展望 2024 年及以后，我相信我们需要看到更多的行业合作，才能真正推动细胞和基因治疗行业向前发展。 |
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