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糟糕的日子熬过去了 剩下的就是好日子
2017 这一年国际上发生了很多大事，从党的十九大到特朗普的履新之年，可讨论的大事太多太多。笔者是从事干细胞研究及细胞药物开发的，因此在这里，只谈过去一年中细胞领域发生的重要事件。 尽管早在1997年，美国FDA就批准了自体培养的软骨细胞治疗膝盖软骨缺损；2011年7月1日，韩国食品医药品安全厅正式批准FCB-Pharmicell公司开发的干细胞治疗药物Hearticellgram-AMI用于急性心肌梗死，这也成为全球首个获批的干细胞药物，抢了Prochymal的头彩。然而，全世界的目光还是关注着美国FDA的一举一动，因为III期临床没有达到预期目标，被美国FDA否决的Prochymal可以先后在加拿大、新西兰和日本上市，侧面反映不同国家对于细胞药物监管成熟程度的差异。 世界首个获批的干细胞药物：Hearti-cellgram-AMI 就在刚刚过去的一年，美国FDA终于开闸放水，而且一下放了个双响炮。2017年8月30日，诺华CAR-T细胞疗法Kymriah™(CTL019)率先通过美国食品和药物管理局(FDA)审批，用于难治性或复发至少两次的B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童和年轻成年患者。紧接着，2017年10月18日，FDA 批准 Kite 制药 Yescarta (KTE-C19)于治疗2线以上治疗后复发的、成人大B细胞淋巴瘤。Yescarta是FDA批准的第2款CAR-T疗法，是首款针对非霍奇金淋巴瘤（NHL）的 CAR-T 疗法。2017年12月19日，Spark Therapeutics的创新基因疗法 Luxturna 获得美国FDA批准上市，给这一年画上圆满句号。Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法，主要用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人患者和儿童。有了美国FDA的背书，其他国家对于细胞和基因疗法这类新鲜事物的接受程度会大大提高。更重要的是美国FDA批准这类创新疗法的流程、标准等给其他国家的监管机构提供宝贵经验。因此，说2017年是细胞药物元年一点都不为过。 诺华CAR-T细胞药物：Kymriah™ 对于我国来说，2017年也是细胞药物研发的开元之年。尽管早在2003年，我国就批准了全球首个基因治疗药物，这个药物叫做“今又生”。然而对细胞药物而言，这个数字仍是零。2016年的 “魏则西事件” 对于中国的细胞行业无疑是一场寒流。不过，不破不立，如果不堵上第三类医疗技术这个口子，各种资源就不会流向细胞药物研发。 窃认为，2017年中国干细胞领域最大的新闻应该是《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布。尽管2015年的《干细胞临床研究管理办法》给干细胞技术的转化开了个口子，但令出多门仍然让从业者举棋不定。《原则》对细胞药物研发的各个环节做了详细规定，并附上相关解读。从此以后，在中国搞细胞药物研发，不再无章可循、无法可依。 俗话说，好饭不怕晚。在沉寂多年之后，CDE 12月份一下受理了五个CAR-T药物的临床试验申请（南京传奇生物、恒润达生、银河生物及刚刚公布的科济生物与博生吉生物）。其中，永泰生物的EAL（扩增活化的淋巴细胞）临床批件获批，而相关申请2年前就递上了。要不是赶上这波浪潮，审评可能会进一步延迟。尽管中国的CAR-T行业有投资过热的风险，然而未来中国细胞药物研发的骨干必将从这群人之中走出。 没有比较就没有伤害。今年干细胞领域还发生诸多大事，只是轰动程度不及上面提到的。伴随首批临床研究基地名单的公布，今年卫计委公布了首批通过备案的8个临床研究项目，后续项目在陆续审批中；另外，第二批临床研究基地名单也公布了，数量上是首批的两倍多，加上部队系统的12家医院，开展干细胞临床研究及临床试验选择的余地可谓很多。在财政扶持方面，第二批干细胞重大专项共拨款9.4亿，资助力度巨大，而且2018年的申报也已经开始；除了上文提到的《原则》，细胞学会首个行业标准《干细胞通用要求》也在年底发布；今年召开的第七届干细胞年会的主题是临床转化的破冰之旅，而年底在海口又召开首届细胞治疗研究与应用年会，并发布抗癌行动的“华山宣言”。好消息一个接一个，真是药不能停啊。 几家欢喜几家愁。相比细胞药物研发企业的红红火火，从事细胞存储业务的行业龙头却面临一场寒冬。由于去年2次并购交易的失败，特别是收购柯莱逊造成的重大损失，中源协和的新年开局就不顺，于1月6日收到上海证券交易所问询函，年中又面临管理层重大调整。博雅干细胞与新日恒力在度过两年的蜜月期后，开启了互相嫌弃模式。相比夫妻间的七年之痒，实业和资本间的矛盾来得更快，个中的是非曲直，非我等吃瓜群众弄得明白。老子曰过，祸兮福之所伏。但从长远来看，这些坏消息对整个行业来说未必是坏事，一方面可以加快传统存储企业转型的步伐，另一方面给后来者上了生动一课。 2018已经到来，有了2017的开局之年，相信明年干细胞研究及细胞药物开发会更加热闹和精彩。对于即将到来的俄罗斯世界杯，笔者这类的大赛型伪球迷可以继续当一个月的吃瓜群众；然而对于细胞药物研发，笔者及其他有志于从事这个行业的人终于有了施展拳脚的舞台。 借用李白的诗结尾，长风破浪会有时，直挂云帆济沧海。中国的细胞药物行业能不能实现弯道超车，取决于你我！ — END — 作者：吃瓜群众 |
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