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Zerlasiran：新兴的基因沉默疗法 在医学领域，创新疗法的出现总是令人兴奋。最近，一种名为Zerlasiran的新药物引起了广泛关注。这是一种小干扰RNA（siRNA）药物，也被称为“基因沉默”疗法。它通过暂时阻断LPA基因的作用，从而减少肝脏合成的脂蛋白(a) [Lp(a)]粒子中的主要成分——载脂蛋白(a)。 Lp(a)与心血管疾病 Lp(a)是一种与低密度脂蛋白(LDL)相似的脂蛋白，但它包含一个额外的载脂蛋白(a)分子，这使得它在心血管健康中扮演了独特的角色。高水平的Lp(a)与动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险增加有关。然而，由于缺乏有效的治疗方法，Lp(a)水平一直难以控制。 APOLLO试验的突破 Zerlasiran的研究始于APOLLO第一阶段试验。该试验招募了32名健康成年人和36名ASCVD患者，他们的Lp(a)水平均高于正常值。参与者随机接受安慰剂、300毫克或600毫克Zerlasiran的单次皮下注射，或在4周或8周间隔内接受两次安慰剂、200毫克、300毫克或450毫克Zerlasiran的多次剂量。 持续的Lp(a)降低效果 研究结果显示，Zerlasiran在安全性和耐受性方面表现良好，未观察到严重不良事件。最引人注目的是，该药物在两次300毫克剂量后显示出最大效果，Lp(a)水平降低了90%以上，且在201天后仍保持了这一效果。 未来的展望 Zerlasiran的成功预示着对高Lp(a)水平的治疗领域的一大进步。随着该药物进入第三阶段试验，我们期待它能为全球20%患有高Lp(a)水平的人群带来希望。此外，还有其他几种siRNA药物正在开发中，这标志着一个新时代的到来，一个通过基因沉默疗法治疗ASCVD的时代。 参考文献 Single Ascending and Multiple-Dose Trial of Zerlasiran, a Short Interfering RNA Targeting Lipoprotein(a): A Randomized Clinical Trial | Clinical Pharmacy and Pharmacology | JAMA | JAMA Network |
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