循证医学是解决疗效验证最佳方法
早在1747年，英国学者就进行了一项有计划的同期对照研究，证实了橘子和柠檬治疗坏血病的效果，使来自于远洋船队的经验上升为有证据的治疗方法，这项研究也开辟了临床试验的先河。
20世纪80年代以来，大样本随机对照试验结果发现，一些经验上或理论上推论有效的治疗方法，实际上无效或弊大于利；另一些似乎无效的治疗方法却被证实有效。医学界普遍开始思考现有治疗方法的可靠性，意识到医学理论和经验还需要进行严格的临床验证。
典型的例子是硝苯地平的临床再评价。硝苯地平是20世纪80年代以来被外广泛应用的一种钙离子拮抗剂，具有很好的降压作用，无明显肝肾毒性。但经循证医学方法临床评价，发现其有增加心肌梗死的危险，剂量越高，使用时间越长，风险越大。
在中药方面，wong医生等采用止嗽散治疗急性单纯性上呼吸道感染所致咳嗽，与安慰剂相比，在改善症状无明显差异；Harold医生研究替代医学在早期乳腺癌术后治疗应用时，使用了草药、针灸等方法，结论是采用替代医学治疗较以现代医学标准方案治疗的病人生活质量更差的结论，从而间接否定了中医和针灸。
循证医学顾名思义就是遵循证据的医学，其核心是重视证据，并具有可重复性。究竟如何获得真实的医学证据，医学界一直在不断探索。首先，患者的个人体验因为缺乏客观性和专业性被认为不具有医学证据的意义；其次，古代医书的记载由于缺乏科学方法和理论基础也不在医学证据范畴之内；另外，传言因为真实性无法考证从来就不是证据。
循证医学的有效性证据有以下几类：
专家意见。大范围的医学实践表明，有价值的证据中，专家意见的可信度是最低的。专家的个人经验具有相当大的局限性，所以专家之间常常意见不一致，甚至完全相反。古罗马时期伟大的医学家盖伦的许多观点被事实证明是错误的，说明无论专家具有何种名誉和地位，其个人意见都不是真实可靠的证据，证据只能来自客观事实而不是个人观点。
系列观察。更可靠一些的证据是对系列病例的观察，通过对相当数量的同一病症在治疗过程中的观察，找出共同点和规律性。这种具有一定样本数量的观察和总结避免了个案带来的结论偏离，但是不能确证医疗措施与治疗效果之间的关系。比如中医一直用板蓝根预防或治疗感冒，大样本病例均表现为痊愈，但这不说明板蓝根有疗效。因为没有对照试验，服用其它药物和不服药的患者同样也痊愈了。
分组对照。进一步的方式是将患者分成不同的组，一组服用新药、一组服用安慰剂、一组服用已有药物，然后对比组之间的结果。这一方法得出的结论显然更可靠更真实，但同时也发现了新的问题。分组有可能不客观，医生主观上希望得到有效的结论，往往会将症状较轻的分在一组，症状较重的则在另一组。医生会更关注轻症组的治疗，观察和记录时也容易产生主观偏倚。同时，患者也会受到不同的心理暗示，从而产生不同的心理安慰。
随机对照。为了避免主观因素的影响改进了临床试验方法。对足够样本数量的患者进行随机分组，并对患者和医护人员实行双盲，安慰剂也成为必不可少的条件。客观差异被尽可能地缩小，医生和患者均不知道哪一组服用的是测试药物，哪一组服用的是安慰剂。严谨的随机对照方法避免了主客观因素对证据的影响，使结论更接近事实真相。这一方法至今还被称为“金标准”，是国际通行的、公认的临床试验方法。
荟萃分析。在大量发表的随机对照临床实验报告中，同样的研究仍然会出现结果不一致的现象。说明随机对照试验依然存在着不确定的影响因素，比如样本数量不够大、试验方法不一致等。上世纪90年代以来，循证医学的理念迅速传播并得到了一致的认可，其中荟萃分析结果被公认为最高等级的医学证据。荟萃分析方法对不同中心的同类研究结果进行数据采集、汇总以及统计分析，从而获得最高支持强度的证据。
1987年利用循证医学理论进行了一项临床研究试验，涉及96个临床中心4444例患者，验证了辛伐他汀可使冠心病人的死亡率和危险性明显下降。此后，澳大利亚和新西兰也进行了类似的临床研究试验，涉及87个临床中心9014例患者，证实普伐他汀改善了脂质水平，减少了冠心病死亡率。
循证医学的研究方法日益受到重视和广泛采用，被认为是临床实践和决策不可替代的可靠方法，就结论的真实性和证据强度而言，循证医学的价值是毋庸置疑的。循证医学并不是具体的医学理论，而是最大限度还原事实真相并获得可靠的证据，这种方法与具体的医学理论和医疗手段无关，无论是主流的现代医学还是非主流的传统医学，采用这种方法都可以得出最可靠、最真实的疗效结论。
