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英国国家卫生保健优化研究所日前发布最终指南，建议将亚力兄制药 Soliris (eculizumab)纳入 NHS 报销范畴，用于非典型溶血性尿毒综合征 (aHUS) 治疗。这是依据 NICE 高度专业化技术项目产生的第一个指南。NICE 行政长官 Dillon 评论称，“从现有证据及来自临床医师及患者、家庭与看护者的证据看，很显然 Soliris 在 aHUS 管理中是一个重大突破。” 在回应之前的指南时，Dillon 承认 Soliris 可能定价非常昂贵。NICE 指出，基于每位患者第一年 34.02 万英磅（51.6776 万美元）的估计治疗成本，这款治疗药物每年可能花费 NHS 大约 5800 万英磅（8800 万美元），5 年后这一数字要增长到 8200 万英磅（1.24 亿美元）。 Dillon 称，该指南“建议只有在达到重要条件的情况下对 Soliris 进行资助，”并补充称“与此同时，英格兰 NHS 及制药公司应考虑可能的机会来降低 Soliris 纳入 NHS 的成本。” 具体地讲，NICE 建议这款药物的使用通过专家中心协调，呼吁建立监测系统记录确诊患有 aHUS 的人数及以 Soliris 治疗的患者人数，以及给药剂量与治疗持续时间。该机构还要求制定一个国家草案来详细说明开始或停止 Soliris 治疗的临床原因，此外，要求进行一项研究计划来弄清何时需要中止治疗或进行剂量调整。 英国肾脏研究的 Davies 评论这一消息称，“我们对 NICE 的决定感到高兴，”并补充称“尽管这款药物的花费比较高昂，但对患者来说它是一款改变人生的药物，将有助于显著改善患者的生命质量。” 编辑： 诚意 |
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