血小板减少症的病因包括血小板破坏与消耗增加，血小板生成减少，血小板分布异常等原因。造成血小板破坏与消耗增加的因素有免疫性血小板减少症（ITP），弥散性血管内凝血（DIC），肝素诱发的血小板减少症（HIT），其他药物诱发的血小板减少症等。血小板生成减少的疾病有再生障碍性贫血，急性白血病，放化疗骨髓抑制，感染等。血小板分布异常的原因主要是脾亢。
ITP的发病机制主要包括：对自身血小板抗原的免疫失耐受，自身反应性抗体介导的血小板清除，细胞毒T细胞（CTL）介导的血小板破坏，巨核细胞成熟障碍，血小板生成减少。
血小板减少的对策主要是免疫调节，免疫抑制以及促进巨核细胞成熟分化的药物。血小板减少症的治疗主要包括病因治疗，血小板输注，血小板生长因子以及其他治疗。病因治疗如ITP应用糖皮质激素，丙种球蛋白等。血小板计数低于10×109/L时，需预防性的血小板输注。对于严重出血或预期有侵入性的介入操作时需进行治疗性血小板输注。脑部手术时要求血小板计数不低于100×109/L，其他侵入性操作或微创手术时在50～100×109/L水平。血小板生长因子可刺激造血细胞的增殖和分化，如白介素-11。
成人ITP诊治的专家共识认为ITP血小板≥30×109/L，无明显出血倾向，应予观察。血小板＜10×109/L，严重出血或存在严重出血风险，应静注免疫球蛋白，大剂量激素，同时予血小板输注。血小板＜30×109/L，有出血或有治疗要求可以选择常规剂量泼尼松1mg/kg.d至少21天，待血小板≥30×109/L，无出血，逐步减量激素至停药。或予地塞米松40mg每日一次，共4次，必要时2周后重复一次，如血小板≥30×109/L，无出血，可继续观察。如上述两种方法应用后血小板仍＜30×109/L，伴出血，应进行诊断再评估，包括骨髓穿刺，MAIPA等，如仍可明确ITP诊断，可考虑脾切除，切脾后血小板≥30×109/L，无出血可进行观察。如脾切除后血小板仍＜30×109/L，有出血，或患者有脾切除禁忌或拒绝脾切除，可考虑应用促血小板生成药物+达那唑或利托西单抗或长春新碱+达那唑或中药临床试验，如血小板可≥20×109/L，无出血，予观察。如血小板仍＜20×109/L，伴出血，需采用非常规治疗。
2012年颁布的血液内科临床路径指出ITP应将糖皮质激素作为首选治疗，可常规剂量或短疗程大剂量给药。急症治疗适用于严重、广泛出血；可疑或明确颅内出血；需要紧急手术或分娩者，可予静脉输注丙种球蛋白，输注血小板。关于急症治疗，除短疗程大剂量给糖皮质激素外，免疫球蛋白能够较快的提高血小板计数，而血小板输注的指征需要从严把握，因其效果有限。此外，可使用重组人白细胞介素-11等促血小板生长因子，以维持血小板计数，避免出血风险。如上述方法无效，伴有危及生命的出血而需要积极治疗的情况，还可考虑进行紧急切脾术。
目前用于治疗ITP的细胞因子包括IL-1，IL-3，IL-6,白细胞介素-11（rhIL-11巨和粒），血小板生成素（rHuTPO特比澳），罗米司亭，艾曲波帕，巨核细胞生长因子，5-HT，其中仅巨和粒，罗米司亭和艾曲波帕被FDA批准上市。
rhTPO和rhIL-11这两种因子增加血小板作用的靶细胞不同，rhTPO组血小板开始恢复时间略早于rhIL-11组，但巨和粒停药后血小板数更稳定，两组在血小板减少持续时间没有显著差异。提示二者总体升血小板效果无差异。
巨和粒的作用机理包括刺激造血祖细胞，促进造血。作用于T细胞，上皮细胞，抑制自身免疫，抗炎（抑制TNF，IL-Ib，IL-6，IL-12等多种炎症因子），维持上皮细胞动态平衡，配置漱口水治疗口腔炎，刺激肝脏产生急性抗炎反应蛋白，对于肝硬化合并脾亢的患者，在升血小板的同时还能降低转氨酶，降低病毒拷贝数，延缓肝纤维化的进程。巨和粒可以升高血小板，延缓骨髓脂肪化进程，无血栓、无中和抗体风险。
有文献报道巨和粒治疗克罗恩病，银屑病有效的报告。有应用巨和粒治疗系统性红斑狼疮血小板减少的报道，发现巨和粒可以使系统性红斑狼疮血小板减少患者的巨核细胞成熟分化为血小板，以短时间内升高血小板，使患者尽快度过危险期，减少出血风险，减少输注血小板带来的高昂费用以及传染病的风险。此类患者考虑进行脾切除或需进行其他手术时，巨和粒可以尽快使血小板升至安全范围，且不良反应少，为该类患者的治疗提供了新的方法。但是目前巨和粒治疗SLE血小板减少应用病例数少，需要进行更多的临床试验以进一步验证疗效。有研究发现巨和粒对某些慢性难治性干燥综合征伴血小板减少患者在短期内有良好疗效，长期疗效仍待评估。巨和粒在干燥综合征发病机制中的作用尚不明确，期待pSS伴血小板减少的发生机制得到进一步阐明，从而更好的指导临床治疗。另有巨和粒治疗大剂量放疗和（或）化疗导致的口腔粘膜炎有效的报道。
巨和粒可出现心律失常的不良反应，主要表现为心房扑动与心房颤动。研究报道巨和粒会增加中老年患者心房颤动发生的频率，呈年龄依赖性，年龄越大，发生率越高。既往应用蒽环类药物的患者，需密切监视。对心功能低下的患者，建议减少巨和粒每天的用量。巨和粒大部分不良反应为Ⅰ/Ⅱ度，多数为一过性。主要有乏力，关节肌肉酸痛，体液潴留，心动过速，发烧。IL-11在用药过程中需监测体重，如在3天内体重增加2kg以上，提示已有水钠潴留，即隐性水肿，此时可给予利尿剂进行治疗，并监测电解质平衡。发热一般不超过39℃。Ⅲ/Ⅳ度不良反应需停药。使用期间监测体重，浮肿，胸腹腔积液等。
