国内首个1类NASH新药申报临床

广东众生药业股份有限公司9月1日宣布，公司与上海药明康德新药开发有限公司共同研发的治疗非酒精性脂肪肝炎（NASH）的1类创新药ZSP1601原料及片剂的临床试验注册申请获得CFDA受理，并收到《药品注册申请受理通知书》。详细情况如下：

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种肝内脂肪积聚而导致的慢性进展性肝病，其病因复杂，发病机制至今仍不明确。NASH疾病领域的有效治疗方案很少，目前包括FDA均未批准过治疗该病的药物上市。

非酒精性脂肪肝病在发达国家和地区患病率高，患病率约15%～40%，预计全球范围内NASH的发病率在3～5%，在糖尿病人群中发病率会提高至22%，更值得注意的是，NASH患者中约有15～25%的病人会发展成为肝硬化，预测到2025年NASH将取代丙肝成为需要肝移植的主要疾病，是日趋普遍的世界性慢性肝病。

治疗NASH的新药已被全球各大药企视为未来药品市场的新蓝海，德意志银行甚至预估，一旦有NASH的药物上市，到2025年其在全球市场的规模，便可达到350～400亿美元。

目前NASH治疗靶点及相应制剂主要有PPARα/δ双重激动剂、法尼酯衍生物X受体（FXR）激动剂、半胱天冬酶抑制剂和CCR2/CCR5受体抑制剂等等。国外开发的NASH新药项目中处于领先地位的是Intercept公司的奥贝胆酸和Genfit公司的elafibranor均，已经进入临床III期试验。

Intercept公司的奥贝胆酸是一种半合成的法尼酯X受体（FXR）激动剂，拟开发用于治疗伴有肝纤维化的NASH患者，此适应症已获得FDA的突破性药物资格。

Genfit的elafibranor是一种PPARα/δ双重激动剂，其用于治疗伴有轻度肝纤维化（F1）NASH患者的适应症也已进入FDA的快速通道。

根据CFDA药物临床试验登记与信息公示平台及药品注册相关数据库，国内尚未有自主研发的治疗NASH创新药上市或申请临床试验，ZSP1601是具有全新作用机制并具有自主知识产权的用于治疗NASH的创新药物，目前是国内第一个递交临床试验注册申请的治疗NASH的创新药。