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专注于非酒精性脂肪肝炎（NASH）引起的肝病治疗药物开发的生物制药公司 Hepion Pharmaceuticals 近日宣布，已经向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了公司在研新药 CRV431 的 Phase 1 期临床试验数据备忘录和 Phase 2a 期临床试验的附件，并打算在6月份开始着手该药用于NASH肝纤维化治疗的 Phase 2a 期临床试验。 该项随机、单盲、安慰剂对照、多中心 Phase 2a 期研究将评估每日一次 CRV431 对处于 F2 和 F3 级 NASH 肝纤维化患者的安全性和耐受性。12名受试者将在餐时接受每日一次 75mg 的 CRV431，余下6名受试者将接受安慰剂治疗，共28天。 研究的首要目标为评估为期28天 CRV431 用药相对于安慰剂组的安全性、耐受性和药代动力学。研究的次要研究目标为评估 CRV431 的抗纤维化活性，通过定量检测选择的纤维化标志物，包括脂质代谢物，基质金属蛋白酶和全基因表达。这些次级分析的目的是深入了解 CRV431 在NASH中的潜在治疗活性，如何监测这些活性，并开始确定哪些患者将从CRV431治疗中受益最大。 “我们即将完成CRV431的多递增剂量研究，我们的 Phase 2a 期研究方案已经提交给FDA，并通过了FDA审查，因此我们有望推进这一临床计划，” Hepion 公司临床药理学高级副总裁 Patrick Mayo 博士说 。“作为研究设计的一部分，我们使用多元混合组学方法对基因组，生物标志物和临床信息进行了新颖的整合，我们对此感到特别兴奋。” Hepion 已经在七个不同的研究的四种不同体外模型中证明了 CRV431 的抗纤维化作用。此外，还对来自五个不同器官的成纤维细胞进行了研究，包含两种人类肝病的精确肝切片模型，以一种特发性肺纤维化患者的肺脏切片。所有这些研究表明，纤维化减少了30％至100％，其中一项研究还证明了CRV431具有预防肝硬化的能力，肝硬化是肝功能明显受损的最晚期纤维化阶段。 “迄今为止，我们已经收集了大量数据，证明了CRV431的广谱抗纤维化活性，不仅在肝脏，而且在其他器官也是如此，因此我们有信心认为这项 Phase 2a 期研究的结果将是积极的。” Hepion 首席执行官 Robert Foster 博士说。“在NASH中，纤维化被认为是不良临床结果（包括与肝脏相关的死亡）的最强预测因子。同样，在许多其他情况下，纤维化瘢痕形成是病理的主要驱动因素，仍然需要直接的抗纤维化治疗。” “由于NASH而导致的晚期纤维化治疗仍然是一个亟待解决的领域。目前，仍没有FDA批准的NASH纤维化治疗方法，因此令我感到鼓舞的是CRV431正在进入Phase 2期开发阶段。”Harrison 博士说。“这项研究将基于公认的非侵入性检查，检查可能患有NASH和纤维化的患者，并将为该患者人群提供重要的 CRV431 剂量相关安全性数据。” “鉴于迄今为止 CRV431 的临床表现良好，我们越来越清楚地看到，CRV431的强大治疗潜力与投资界似乎对该资产的相对较低估值之间存在明显的脱节。” Foster 补充说到。“因此，我们将采取一些新的投资者和媒体关系计划，以突出CRV431在治疗NASH（目前尚无批准疗法的疾病）以及其他纤维变性疾病方面的潜力，目的是更好地将Hepion 的估值与这种有前途的候选药物的巨大潜力相匹配。” 注：转载原创文章请务必注明“来源：肝脏时间（HeparSpace） 微信公众号”，否则小心作者追到你家门口(⊙o⊙)哦！ |
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