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目前国内上市的仅有重组人血小板生成素，是全长糖基化TPO，与人体内源性TPO有着相同的氨基酸序列，已获批用于糖皮质激素治疗无效ITP，后2种药物尚未在中国上市。 国内多中心随机对照临床研究结果显示，重组人血小板生成素治疗糖皮质激素无效ITP患者有效率达60%。但存在相关的不良反应，主要有轻度嗜睡、头晕、过敏样反应和乏力等，患者可耐受。 促血小板生成药物——艾曲波帕和罗米司亭 艾曲波帕和罗米司亭在国外已批准作为ITP的二线治疗药物。 艾曲波帕是小分子非肽类TPO受体激动剂，可与TPO受体的跨膜区结合，进而活化细胞内信号途径。 多中心随机对照临床试验报道，艾曲波帕治疗ITP的有效率为59%~88%，起效时间1~2周，需要进行维持治疗以保持患者血小板计数处于安全水平。 需要注意的是艾曲波帕有肝功能损害的报道，所以用药过程中需要监测患者的肝功能。 国外多中心随机对照临床研究报道显示，罗米司亭二线治疗ITP的有效率为71%~88%，维持治疗后疗效可以持续，罗米司亭治疗慢性ITP的国内Ⅲ期临床研究正在进行中。 促血小板生成药物耐受性良好，主要的不良反应包括患者可能出现骨髓网状纤维增加以及血栓发生率增加，治疗有效的患者，停药后血小板计数通常会回落到基线水平，也有部分患者停药后血小板计数能保持在较高水平，但根据时间的流逝，血小板数值还在再次下降。 |
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