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医学观察 2017-10-06 研究结果显示，即使这些药物显示比现有的治疗方法有较多获益，往往也是边缘性的。 编译丨肿瘤科小超人 来源丨医学观察 10月4日发表于《英国医学杂志》（BMJ）的一项研究结果显示， 2009年至2013年在欧洲获批上市的肿瘤新药大多没有明确证据显示其能改善患者的生存期或生存质量。
许多药物是在间接（替代性）指标的基础上获批的，这些指标并不总是可靠地预测患者是否会活得更长或感觉更好，这就给当前的药品监管标准带来了严重问题。 伦敦国王学院和伦敦经济学院的研究人员表示：“当缺乏有临床意义获益的药品获得批准，并在公立医疗系统内收费使用，患者个人会受损害，重要的社会资源被浪费，公平可及的医疗服务供给被削弱。” 研究团队分析了欧洲药品管理局（EMA）2009至2013年间对肿瘤药物的批准报告。 在这一期间批准的68种肿瘤适应症中，有57%（39种）是基于替代终点获批上市，没有证据表明它们延长了生存期或提高了患者的生活质量。 上市后中位随访5年，只有35种（51%）显示生存期或生活质量优于原有治疗或安慰剂。对于其余33种（49%），药品是否延长生存期或改善生活质量仍存在不确定性。 研究人员列出了研究的一些局限性，这可能会影响他们的结果，但研究人员认为，他们的发现提出一种可能性，即监管部门的证据标准“未能促使药品研发在最大程度上满足患者、临床医生和医疗系统的需求”。 俄勒冈健康与科学大学助理教授Vinay Prasad表示，这些事实清楚地说明了问题。 他呼吁“在代表性人群中，实施统计效力足以证实或排除有临床意义差异的随机试验，与最佳诊疗标准进行比较，以患者为中心的结果指标，进行严格验证”，他表示“无对照研究设计或替代终点的使用应该一种例外而不是被当作规则”。 他补充道：“肿瘤药物的费用和毒性意味着我们有义务确保，仅当患者的生存或生活质量有合理预期改善的情况下，才让患者接受治疗。”这些研究结果说明，“我们可能远远没有达到这个重要标准。” 牛津大学循证医学中心主任、循证医学教授Carl Heneghan说： “选择性报告可能阻碍了对数据的完全获取，因此导致结果的不一致。这仍然是一个问题：有些研究可能未发表，或发表时省略了有关方法、干预或结果的重要细节。 “这项分析确实表明，对肿瘤新药的评估需要更严格的方法：只批准那些对病人的治疗确实有影响，得到可靠证据支持，并且临床结果差异有重要意义的药物。” 伦敦肿瘤研究所个体化肿瘤学教授、皇家马斯登NHS信托基金会肿瘤内科顾问医生Winette van der Graaf教授则并不完全反对采用替代指标来批准肿瘤新药，他指出，光靠III期随机试验来获得总生存期数据要耗费大量时间和金钱，“如果我们想要让患者更快地获得最新、最具创新性的新疗法的机会”，那么需要一些规模较小、设计较巧妙的试验来获得可供评估的数据。 他以自己所研究的罕见肿瘤为例，认为在这个领域，“这项研究所呼吁的证据水平很难获得，这意味着这些患者将很难获得新的治疗方法”。 但同时他也表示：“但是正如该研究作者所言，临床研究的设计还有改进的空间。理想的情况是，研究还应该试图评价治疗失败的早期标志物，以便卫生监管部门能够在充分平衡的基础上决策。我们还需要分析不同类型的临床研究，包括对生活质量影响的评估，以及在批准上市后继续收集临床环境下的数据。” 参考文献 Courtney Davis, et al. Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13. BMJ, 2017; j4530. |
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