愿“天下再无丙肝”——记索华迪在中国上市

xrlxrl_2012 2017-11-27

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2017 年11月25日，吉利德科学公司首个覆盖慢性丙型肝炎（慢丙肝）1、2、3、4、5和6型基因型的口服直接抗病毒药物（DAA）--索华迪®（通用名：索磷布韦）的上市发布会在北京国家会议中心举行。

即将毕业的女大学生，因为感染了HCV而封闭自己，盼望有个健康宝宝的中年妇女，因为感染了HCV而暗暗戳泪，希望与孙儿享受天伦之乐的爷爷，因为丙肝肝硬化而无奈不甘……他们是中国一千万丙肝患者的一个缩影--他们的人生因丙肝而变得黑白。

根除病毒、治愈丙肝，还丙肝患者一个健康的身体，给他们一个多彩的人生。这个在聚乙二醇干扰素联合利巴韦林（PR）时代难以完成的任务在以泛基因型、高治愈率、高耐药屏障的索磷布韦为代表的DAA时代，变得简单容易。

吉利德科学公司全球副总裁、中国区总经理罗永庆先生

吉利德科学公司全球副总裁、中国区总经理罗永庆先生表示，自2013年首先在美国获得批准用于治疗丙肝后，迄今全球已经有79个国家的超过150万名丙肝患者使用基于索磷布韦的方案治疗并获益。他还表示，未来吉利德科学公司将继续与政府、医生、医疗卫生组织，患者组织等社会各界携手合作，将更多创新产品带入中国，提升患者可及性，力争早日让天下再无丙肝！

启动仪式

接下来，随着参与索磷布韦中国III期注册临床试验的全国26家中心的代表将手中的能量棒逐一插入能量柱，六根能量柱代表HCV的6个基因型同时亮起，标志着这个让中国丙肝患者和医生盼了许久的泛基因型药物正式走入中国临床一线。

在学术交流环节，中国工程院院士、北京大学医学部庄辉教授、香港中文大学陈力元教授和北京大学人民医院魏来教授分别围绕“中国丙肝：现状和目标”、“索华迪®（索磷布韦）--HCV治疗的基石”以及“索华迪®（索磷布韦）--让HCV治愈更简单”三个话题，发表了精彩的学术报告。

庄辉院士

庄院士讲到，中国HCV RNA阳性者的估计数为980万例，居世界第一。我国HCV基因型呈多元化流行，主要为基因1、2、3、6型，未见4、5型报道。总体上以基因1型为主，基因1b型占56.8%，但不同地区的差异显著，尤其是南部和西部地区最为多样化。

世界卫生组织提出了2030年消除病毒性肝炎作为严重的公共卫生威胁的目标，要求将病毒性肝炎诊断率提高到90%、治疗率提高到80%、治愈率提高到90%，从而使新发慢性感染下降90%、死亡减少65%、在全球范围内减少疾病负担。然而，2015年全球仅20%的丙肝得到诊断，仅有7%的患者获得治疗。从个体治愈到全球消除丙肝，我们还有很长的路要走。

陈力元教授

陈力元教授首先向大家介绍了索磷布韦的作用机制和药理特征。

索磷布韦是目前唯一一个核苷类NS5B聚合酶抑制剂，可有效抑制RNA依赖的NS5B RNA聚合酶，阻断细胞内病毒复制；其对基因1~6型HCV均具有强抗病毒作用；具有高耐药屏障、治疗前无需检测基线耐药相关变异（8598名临床研究患者，0例基线耐药），治疗后出现耐药相关变异也非常罕见（＜0.1%；12012例患者，10例检测到）；在肝脏中经过简单的水解代谢，无需细胞色素P450的参与，药物相互作用少，合并用药影响小（下图）等特点。

随后，陈教授梳理了迄今基于索磷布韦的DAA方案（包括索磷布韦、来迪派韦索磷布韦和索磷布韦维帕他韦）的临床研究数据和真实世界研究数据。这些数据指向一个结论，索磷布韦开创了丙肝全面治愈的新时代，是丙肝DAA治疗方案的基石，基于索磷布韦的方案具有高治愈率和良好的安全性。

魏来教授

想要治疗所有患者，除了泛基因型的药物治疗普通人群，还需要覆盖特殊人群。DAA的问世拓展了慢丙肝治疗的适应证，但是选择最适合患者的DAA方案仍是需要探讨的问题。

魏来教授认为，最适合中国患者的丙肝治疗方案应该是（如下图）：①治疗所有患者（Treat all）；②应用简单（Treat simply）；③检测简单（Test simply）。

魏来教授通过翔实的循证研究数据，针对上述三个特点一一剖析，总结了以索磷布韦为基础的方案对丙肝患者的作用和意义，包括：

◆可广泛应用于特殊人群，包括青少年儿童患者、肝硬化失代偿患者、肾功能受损患者以及HIV/HCV共感染患者；

◆使DAA的治疗前检测与随访更简单，无需检测基线耐药、无需评估肝硬化失代偿史和状态、无需担忧蛋白酶抑制剂（NS3/4A）可能导致的肝功能损害风险，随访监测更方便；

◆临床用药选择与配伍更简单，药物相互作用风险低，从而简化了临床用药选择与配伍，一天一次的全口服方案更有利于提高患者依从性。

学术报告后的“焦点访谈”环节，复旦大学附属上海华山医院张文宏教授和中国医科大学盛窦晓光教授担任主持，中国疾控中心叶少东教授、华西医院唐红教授、上海瑞金医院谢青教授、重庆医科大学第二医院胡鹏教授和来自基层的医生代表河北宽城徐成军主任围绕“消灭丙肝：最后一公里”和“消灭丙肝：如何应用好现有的治疗方案”展开了热烈的讨论。