中国首个CART治疗申报开始受理 国内细胞治疗政策逐步落地

2017-12-11 11:30:55 来源：

点评：

　　一、中国CART治疗申报开始受理，标志着中国细胞治疗行业临床进度竞赛起跑正式开始，首批上临床的细胞治疗企业将充分获得先发优势；

　　从2009年原卫生部发布《医疗技术临床应用管理办法》将细胞治疗作为第三类医疗技术进行管理后，历经魏则西事件的全面叫停，2016年作为药品试行管理，以及2017年CFDA将细胞治疗纳入治疗性生物用品进行申报管理，到12月份正式注册受理文件出台，8年时间细胞治疗临床受理标准终于落地。

　　从时间上来看，从2016年底的《细胞制品研究与评价技术指导原则》出台到2017年底开始正式注册受理仅仅一年时间，CFDA对细胞治疗的支持力度明显加大；2017年是中国细胞治疗产业落地的元年；

　　图1：国内细胞治疗政策逐步落地

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　　2009年，《医疗技术临床应用管理办法》(卫医政发〔2009〕18号)

　　原卫生部将部分免疫细胞治疗作为第三类医疗技术进行准入管理。该《办法》规定，由卫生部负责技术审定和临床应用管理，属于第三类的医疗技术首次应用于临床前，必须经过卫生部组织的安全性、有效性临床试验研究与论证，以及伦理审查。

　　2015年6月，《国家卫生计生委关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》

　　国家卫生计生委按照国务院行政审批制度改革要求，下发《国家卫生计生委关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》(国卫医发〔2015〕71号)，正式取消第三类医疗技术临床应用准入审批。

　　2016年5月魏则西事件

　　魏则西事件后，国家卫生计生委召开关于规范医疗机构科室管理和医疗技术管理工作的电视电话会议，要求自体免疫细胞治疗技术按照临床研究的相关规定执行。即免疫细胞治疗被国家要求停止应用于临床治疗，仅限于临床研究。

　　2016年12月《细胞制品研究与评价技术指导原则》

　　《细胞制品研究与评价技术指导原则》(征求意见稿)明确细胞治疗纳入药品审批，并对该类产品在开发与研究过程中的药学、药理毒理以及临床研究做出规范性指导。

　　2017年10月，《生物制品注册分类及申报资料要求(试行)》

　　CFDA发布《生物制品注册分类及申报资料要求(试行)》，要求将细胞治疗或者CART治疗技术按照治疗性生物制品进行申报；

　　2017年12月，《治疗用生物制品注册受理审查指南(试行)》

　　12月1日，CFDA发布《治疗用生物制品注册受理审查指南(试行)》，试行指南从适用范围、资料受理部门、申报资料基本要求等几个方面给予细胞治疗等治疗性生物制品注册受理指导；

　　图2：治疗用生物制品注册申报受理流程图

　　资料来源：整理

　　二、考虑到CART疗法的临床疗效，海外审评速度以及市场规模，CAR-T疗法将成为创新药里面审评速度最快，中国与国际差距最小的医疗技术，CART 疗法可能成为2018年中国A股创新药重要投资主题

　　1、考虑到 CART 疗法的临床疗效，以及参考 FDA 对 CART疗法的临床要求，CART 疗法大概率在国内免 III 期有条件上市，将大大缩短CART 疗法上市时间，参考 FDA 批准速度 ，从第一例患者入组到获批，2 年左右就可以上市，CAR-T疗法将成为创新药里面审评进度最快，中国与国际差距最小的创新医疗（002173）技术；

　　图3：诺华CART产品 CTL019 临床重要时点

　　资料来源：FDA官网

　　2、目前CART企业在国内超过100家，CART 疗法与传统药品不同，每个病人都是一个批次的产品，同时治疗偏服务属性，所以产品质控，成本控制以及渠道资源是竞争的关键；我们长期看好临床疗效优秀，免疫风暴副作用控制良好，能够占据临床先发优势，拥有渠道资源，同时在产业化以及成本、质控方面拥有优势的CART疗法企业；

　　图4：CART产品制备流程

　　资料来源：FDA官网

　　3、CART疗法在国内预期价格价格预计为 30-50 万人民币，相比国际的 50万 美金有绝对的竞争力，未来中国借助国内成本及产业化优势，可能成为CART疗法治疗癌症的全球中心之一，吸引海外病人赴华就医，形成以CART产业为核心的肿瘤慢病管理产业链，考虑到血液肿瘤全国年新发病数超过15万人，将来仅仅血液肿瘤中国市场就将超过百亿。