编辑人脑基因不是梦！

研究人员已经开发了一种能够对神经元进行基因编辑的技术 - 以前认为是不可能的。这个新工具将为神经科学研究提供惊人的新机会。

设计用于编辑人类基因组的技术正在改变生物医学科学，并为我们提供相对简单的修改和编辑基因的方法。然而，对于已经停止分裂的细胞（包括成熟神经元），精密编辑是不可能的。这意味着基因编辑在神经学研究中的用途有限。

而现在，研究人员马克斯·普兰克佛罗里达州神经科学研究所（MPFI）已经创建了一个新的工具，允许，第一次，精确的基因组编辑在成熟的神经元。这减轻了以前的制约，为神经科学研究提供了惊人的新机会。

这个小工具是基于 CRISPR-Cas9基因编辑技术。最初，CRISPR工具是在细菌中发现的，这是一种针对病毒攻击的防御机制。它可以“编辑”细胞中的基因组，因为在内部，它会中断目标位置的DNA，造成损害，然后以两种方法之一进行修复。科学家们通过同源性定向修复（HDR）来促进损伤修复，这种修复不太可能导致错误，会更精确，并且可以允许插入特定的基因。换句话说，研究人员使用HDR方法，因为它使它们能够添加，删除或修改基因以匹配其预期目标。

CRISPR在神经元中的使用面临着一个关键的障碍 - HDR修复机制在历史上被认为只能使用在仍在身体内部分裂的细胞中。神经元是成熟的脑细胞，经过增殖阶段，是无法使用HDR修复机制。这一切都是正确的，但是这种新策略的发展创造了使用成熟神经元以前不可能的机会。

该技术被称为 “vSLENDR（通过CRISPR-Cas9介导的同源性定向修复的内源性蛋白质的病毒介导的单细胞标记）”。它允许不再有丝分裂的神经元使用HDR修复机制，并且它通过组合腺相关病毒（AAV）和CRISPR-Cas9。AAV已被研究人员用于提供各种基因，无毒。它作为捐赠者模板，使HDR技术更有效率。

研究人员首先使用AAV将必要的基因组编辑设备传递给转基因Cas9表达小鼠的神经元。接下来，该团队创建了一个类似的双病毒系统，可以在未被修改以表达Cas9的动物中工作。他们在老年阿尔茨海默病小鼠模型中测试了这种vSLENDER技术，并证明即使在高龄时也可以应用于病理模型。

简而言之，该团队能够证明，vSLENDR可以在身体的任何部分的任何类型的细胞中精确编辑遗传信息。这可以使我们进一步了解神经病理疾病，增强研究和开发新型治疗的能力，甚至创新和改善预防治疗和治疗。