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在美国神经肌肉疾病协会（全世界最大的神经肌肉疾病民间公益组织）召开的2019年临床和科学会议上，Wave Life公司宣布了跳跃51号外显子（药物名称为suvodirsen）一期临床试验的安全性和耐受性数据，公司目前正在进行一个观察该药物有效性的公开标签扩展临床试验，临床试验的结果将在2019年下半年公布。同时公司也宣布了他们开展二/三期临床试验的计划，计划准备在2019年7月启动。 一期临床试验的结果显示该药物安全性和耐受性良好，基于这样的数据，公司决定尽快的开展二/三期的临床试验。同时公司目前正在进行一个公开标签的扩展临床实验，公司希望扩展临床实验的数据能够作为公司向美国FDA提出加速上市申请的依据之一。 公司计划的二/三期临床试验 临床实验名称为Dystance51。这将是一个全球的多中心，随机，双盲，安慰剂对照临床试验，目的是观察该药物治疗的有效性和安全性。公司希望招募5~12岁的经过基因检测证实符合跳跃51号外显子的DMD患者参与临床试验。参加临床实验的患者将随机接受每公斤体重4.5毫克，每公斤体重3毫克药物和安慰剂，每星期静脉内注射一次，持续四十八周。 临床实验的第一端点（临床试验效果的评估）为患者治疗后，抗肌萎缩蛋白的表达量的改变和北星运动功能评估法得分情况的改变。第2端点为其他运动功能测试的评估。该项临床试验将于2019年7月开始，公司计划将该临床试验的结果作为依据争取药管当局审批通过。 目前正在进行的公开标签扩展临床试验 目前公司正在开展一个跳跃51号外显子（Suvodirsen）的公开标签扩展临床试验，该临床试验于2018年8月启动。公司希望在2019年下半年公布这次扩展的临床实验的中期分析报告，内容是DMD患者经过治疗以后肌肉活检中抗肌萎缩蛋白表达情况的改变。并希望将该扩展的临床试验的结果作为依据，向美国食品药品管理局提交加速批准的申请。 |
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