teplizumab获得FDA突破性疗法认定 用于延缓1型糖尿病发病

近日，美国生物制药公司Provention Bio宣布，美国食品药品管理局（FDA）授予teplizumab（PRV-031）突破性药物资格（BTD），用于预防或延缓1型糖尿病（T1D）。

资料显示，1型糖尿病是一种免疫系统疾病，起病急剧。多发生在儿童和青少年，也可发生于各种年龄。患者自身免疫系统会错误攻击人体内生产胰岛素的β细胞，导致没有足够的胰岛素去控制血糖水平。

目前该病尚无有效治愈手段，患者需要终身使用胰岛素治疗。

FDA授予teplizumab BTD资格的决定是基于“At-Risk”研究的临床数据。这项研究由美国国立糖尿病、消化和肾病研究所（NIDDK）赞助，并得到青少年糖尿病基金会（JDRF）的额外支持，旨在评估teplizumab用于高危群体预防或延缓发生T1D的疗效性和安全性。该研究相关成果已发表在美国《新英格兰医学杂志》上。

研究纳入了76名年龄在8到49岁之间的患者，这些患者存在2种或多种T1D自身抗体和异常的葡萄糖代谢（血糖异常），其中72％的参与者年龄在18岁以下。受试者随机接受teplizumab或安慰剂治疗。

研究结果显示，与安慰剂相比，接受单次14天疗程的teplizumab治疗后，可延迟T1D发病时间至少2年。

安慰剂组患者临床诊断T1D的中位时间仅为24个月。相比之下，teplizumab治疗组患者临床诊断T1D的中位时间仅为48个月。在试验期间，安慰剂组中72％发生临床糖尿病，而teplizumab组仅有43％。teplizumab耐受性良好，安全性数据与新诊断患者的既往研究一致。

“我们很高兴FDA看到teplizumab在T1D治疗中的潜力，我们致力于与该机构合作，尽快将这一候选药物带给患者。“At-Risk”的突破性数据首次显示，teplizumab可能延迟T1D的发病，我们期待与FDA讨论后续步骤，并在未来几个月内提供有关该过程的最新信息。”Provention Bio首席执行官阿什莉·帕尔默表示。

teplizumab是一种实验性抗CD3单克隆抗体，被开发用于拦截和预防1型糖尿病。该抗体已在多项临床研究中进行了评估，涉及超过1000例患者，其中超过800例患者接受了teplizumab治疗。此前在新诊患者中开展的研究显示，teplizumab持续证明了其保持β细胞功能和减少外源性胰岛素使用的能力。

1型糖尿病目前已困扰全球3000万患者。在我国，2010—2013年，中国13 个研究区域收集了超过20000 例病例， 发现T1D 全年龄段发病率为0.93/10万。预估全国每年新增超过13 000例T1D患者，其中超过9000例为15岁以上的成年人。

这一研究结果对于T1D高危风险患者将有重要意义，可使得他们能够从早期筛查和治疗中获益。

参考资料：

1.http://investors./2019-08-05-Provention-Bio-Announces-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Teplizumab-PRV-031-for-the-Prevention-or-Delay-of-Clinical-Type-1-Diabetes-in-At-Risk-Individuals

2.http://investors./2019-06-09-A-Single-Course-of-Proventions-PRV-031-Teplizumab-Delays-Type-1-Diabetes-Onset-in-High-Risk-Individuals-by-at-Least-Two-Years