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1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，免疫系统会攻击胰腺中的β细胞，该类细胞负责产生胰岛素，目前还没有治愈的方法。当患者发展到3期，便需要终身依赖注射胰岛素才能生存。几十年来，寻找治疗方法一直是糖尿病研究的重点。Tzield通过阻断T细胞破坏β细胞，有效的将发作平均推迟了约2年，该药的批准可能使我们离治愈更近了一步。 
1型糖尿病首个疾病缓解疗法据11月17日Provention Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Tzield (teplizumab-mzwv)的生物制品许可申请(BLA)，用于静脉内使用，作为第一个也是唯一的免疫调节治疗，用于延迟2期1型糖尿病（T1D）的8岁及以上儿童和成人患者的3期1型糖尿病的发作。 这是历史上第一个获批用于该疾病的疾病缓解疗法。该药是一种抗CD3单克隆抗体，与某些免疫系统细胞结合，延缓1型糖尿病的进展。该疗法可使攻击产生胰岛素的β细胞的免疫细胞失活，同时增加有助于调节免疫反应的细胞比例，基本上稳定β细胞功能。 
1型糖尿病分期及高风险患者简单来说，1型糖尿病是一种在免疫系统攻击并破坏制造胰岛素的细胞时发生的疾病。诊断为1型糖尿病的人血糖升高，需要注射胰岛素才能生存，并且必须全天定期检查血糖水平。该病没有年龄限制，但通常在儿童和年轻人中诊断出来。虽然大多数患者没有家族史，但如果父母、兄弟或姐妹患有1型糖尿病，则患1型糖尿病的风险更高。 筛查1型糖尿病自身抗体对于早期发现和治疗该病极为重要。1型糖尿病被分为三期： · 1期。血糖水平正常，无1型糖尿病症状，但有两种或以上与1型糖尿病相关的自身抗体，表明身体已经在攻击胰腺中产生胰岛素的β细胞。至少两种自身抗体检测呈阳性的人几乎肯定会在其一生中的某个时候出现1型糖尿病。 · 2期。没有1型糖尿病症状，但血糖水平不正常，1型糖尿病自身抗体持续存在。 · 3期。血糖水平高，患者通常会出现1型糖尿病症状，如尿频、口干、疲劳、糖尿病酮症酸中毒。1型糖尿病通常要到3期才能确诊。 Tzield适用于有1型糖尿病家族史的1型糖尿病2期患者，该阶段患者的身体仍然可以制造胰岛素。既往的研究表明，一旦β细胞被消灭，Tzield就不再有效了。 
Tzield的安全性和有效性Tzield的安全性和有效性在一项针对76名2期1型糖尿病患者的随机、双盲、事件驱动、安慰剂对照试验（NCT01030861）中进行了评估。在试验中，患者每天通过静脉输注随机接受Tzield或安慰剂一次，持续14天。疗效的主要衡量指标是从随机分配到进行3期1型糖尿病诊断的时间。 试验结果显示，在51个月的中位随访期间，接受Tzield治疗的44名患者中有45%后来被诊断出患有3期1型糖尿病，而接受安慰剂的32名患者中，这一比例为72%。 从随机分配到3期1型糖尿病诊断的中期时间，使用Tzield的患者为50个月，使用安慰剂的患者为25个月。这代表了3期1型糖尿病发展的统计学显着延迟。 这项试验的长期随访数据于2021年3月发表在《科学转化医学》上，表明临床1型糖尿病诊断的中位时间在替利珠单抗组为59.6个月，在安慰剂组为27.1个月。在中位数为2.5年的随访中，50%的teplizumab组和78%的安慰剂组被诊断为1型糖尿病。 在安全性方面，FDA在其发布中指出，teplizumab最常见的不良事件是某些白细胞水平降低、皮疹和头痛。FDA的声明还指出，该药物携带针对某些患者群体的特定警告和预防措施，包括预先用药和监测细胞因子释放综合征的症状、严重感染的风险、一种称为淋巴细胞的白细胞水平降低以及超敏反应的风险。 总的来说，teplizumab的批准为高危患者增加了一个重要的治疗选择，为患者提供了数月至数年的无疾病负担时间。 参考来源：'TZIELD™ (teplizumab-mzwv) approved by FDA as the first and only treatment indicated to delay the onset of Stage 3 type 1 diabetes (T1D) in adult and pediatric patients aged 8 years and older with Stage 2 T1D’，新闻发布。Provention Bio, Inc.；发表于2022年11月17日。 注：以上资讯整理自网络，旨在帮助患者了解国际新药动态，不作任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。 |
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