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真实世界研究(RWR)作为一种研究理念，提出至今，日益得到认可与共识，并逐渐运用到临床医疗决策领域。由此衍生的真实世界数据(RWD)、真实世界证据(RWE)也成为医疗卫生决策者、执业者、研究者、医药企业共同关注的对象。那么问题来了，同属“真实世界”，RWD、RWE和RWR都一样吗？三者关系如何？来跟随小派一起了解下吧。 RWR RWR指针对较大的样本量，根据患者的实际病情和意愿，非随机选择治疗措施，开展长期评价，重点关注有意义的结局治疗，以进一步评价干预措施的有效性和安全性。除治疗性研究外，还可用于病因、诊断、预后等方面的研究，评价新药或检测方法的采用率、安全性、不良反应及患者生存情况。 产生背景：由于随机对照试验(RCT)在评价药品和干预措施的有效性和安全性时存在局限，这种理想的试验环境与现实医疗环境相去甚远，所获取的产品有效性、安全性的信息无法充分回答在现实医疗环境医患双方所面临的各类复杂问题。因此，RWR的理念应运而生，并得到医药界的广泛认同。 RWD 研究者通过RWR获取的数据被称为RWD。在今年第九届药物信息协会(DIA)中国年会上，美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价和研究中心战略规划办公室主任Theresa Mullin称：“药品上市后检测，尤其是安全性检测非常重要。目前，RWD对于FDA有两种最可行的应用：第一是如果数据足够可靠，可被作为已上市药物扩大适应证的基础；第二是药品上市后，用RWD替换临床试验数据。” RWE 值得注意的是，在2016年年底，美国国会通过了《21世纪治疗法案》。该法案的一个主要目标是加快药品和医疗器械的审批。为了实现“提速”目标，专门制定了第3022条款，即在FDA基本法规《联邦食物、药品和化妆品法案》第五章中增加一条修正条款：“利用RWE”[1]。 过去，传统临床试验和相关试验证据被用于新药的研发和评审，RWR则用于新药上市后的有效性和安全性研究。《21世纪治疗法案》明确规定了RWE在药物评审中的用途：一是用来支持已获批的药物进行扩大其适应证的批准；二是用来支持或满足已获批的临床试验的相关需求。这条规定意味着美国FDA首次明确认可RWE在药物评审中的作用[1]。 该法案还明确定义了RWE为从RCT以外的其他来源获取的关于用药方式、药物潜在获益或安全性方面的数据。 等等，RWE和RWD的定义及用途如此相近，难道RWE和RWD一样？ 关系 FDA给出了明确的三者界定：首先是通过RWR以获得RWD，然后再通过对RWD的分析来提炼出RWE，也就是说，RWE是通过汇集和分析RWD内容而得到的[2]。最终，RWE与传统临床实验证据联合应用于健康医学领域(图1)[3]。 综上所述，RWD、RWE均来源于RWR，但大多数人对RWR的认识和理解一直存在误区，导致RWD、RWE的不恰当使用——过度依赖和错误忽略并存。要解决这些问题，就要正确地认识和理解RWR与另外两者的关系。(生物谷Bioon.com） |
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