|
制药公司百健（Biogen）周二表示，将要求美国食品药品管理局（FDA）批准一种实验性药物阿杜那单抗（aducanumab），用于治疗轻度认知障碍和阿尔茨海默病早期症状的患者。  英国BBC新闻称其为第一个能减缓阿尔茨海默病痴呆的药物 该公司首席执行官米歇尔·沃纳佐斯（Michel Vounatsos）表示，如果该药获得批准，大约有1000万美国人有资格接受治疗。即便如此，这些患者还不到该庆祝的时候。 该公司尚未发布最新的分析，而且专家对这种药物的功效尚不了解。它既不能预防也不可以治愈阿尔茨海默病。该公司仅声称阿杜那单抗（aducanumab）可能减缓某些患者的认知能力下降。 实际上，Biogen在三月份宣布，它将停止两项有关阿杜那单抗（aducanumab）治疗阿尔茨海默病的大型研究，因为数据表明这一努力可能是徒劳的。又一阿尔茨海默病药物临床试验提前终止 在进一步的分析表明该药在高剂量下可能会产生某些作用后，该公司复活了该药。（“在万圣节前夕，阿杜那单抗已经从死亡中复活了，”一位医药行业分析师在一封电子邮件中说。）  美国纽约时报称别报太大希望 这是什么药  制药公司在阿尔茨海默病药物的失败试验上花费了数十亿美元。令人沮丧的是，一些人已经决定完全放弃探索。 Aducanumab是一种单克隆抗体，是一种昂贵的药物，它附着在特定的蛋白质上，以使它们失去功能。这种药物能清除阿尔茨海默病中积累在患者大脑斑块中的一种关键蛋白质——β-淀粉样蛋白。 Aducanumab每月静脉输注一次。人们希望，如果患者在疾病早期接受治疗，他们的大脑可能会恢复，或者疾病的进展可能会放缓。 研究发现了什么？  每项研究约有1600名患者，患者的脑部扫描显示该药物减少了大脑中β-淀粉样蛋白的含量。在一项研究中，认知能力下降有所减缓。而另一项研究，患者没有临床获益。 但是该公司在中期进行了第二项研究的设计，以便给一组患者更高的剂量。截至今年三月，这一变化并未带来临床益处。但官员们说，随着更多数据的进入，情况发生了变化。 如今，Biogen的临床试验数据均来自两倍于患者的数据，高管们利用这些结果证明了寻求批准的合理性。但是研究结果尚未在同行评审的期刊上发表，专家们对Aducanumab是否真正起作用，以及是否有效，存在很多疑问。 该公司计划在12月的一次科学会议上提交其分析结果。 如果药物被认为是一种失败药，我们为什么要谈论它呢？  大约有550万美国人患有阿尔茨海默病，这还不包括早期阶段的疾病，并且没有有效的治疗方法。对患者和护理家庭的后果是灾难性的。 Biogen官员认为，其他研究数据显示，接受最高剂量治疗的患者亚组的认知能力下降较慢。这个发现，加上其他研究的一些积极结果，可能足以使FDA相信该药有效。 Vounatsos先生说，Biogen周一与该机构的官员会面，他们告诉该公司，申请批准是“合理的”。 FDA发言人表示，该机构不对研究药物或药物批准申请发表评论。 还犹豫什么？  首先，Biogen仅提供了其数据和分析的摘要。也没有发表经过同行评审的论文，阿尔茨海默病专家在12月看到这些细节前，他们可能不相信该药具有有意义的益处。 其次，对接受高剂量患者的新分析是一项危险的分析。在所谓的亚组分析中，很容易对数据进行切割以证明结论的合理性，这就是为什么具有定义终点的大型随机试验如此有价值的原因。通常，子组分析被认为是一种生成假设的方法，而不是一种检验其是否成立的方法。 梅奥诊所（Mayo Clinic）的阿尔茨海默病研究人员罗纳德·彼得森（Ronald Petersen）博士为Biogen公司顾问，他指出该公司尚未使FDA相信该药的功效。 他说：“他们只被允许提交文件，没有得到批准的保证。但是它给了此药物一个机会。” 如果aducanumab确实有效怎么办？  如果成功，这种药物将是一个胜利——“新时代的曙光”，美国加州大学旧金山分校（University of California, San Francisco）的阿尔茨海默病研究人员Michael Weiner博士说。 不过，他补充说：“这不是治愈方法，只是减缓了认知能力下降。对患者的实际影响尚待观察。” 批准将意味着Biogen的意外之财。据古根海姆证券（Guggenheim Securities）称，如果阿杜那单抗（aducanumab）获得批准，它的年销售额将达到100亿美元或更多。 但是由于公司发布的数据很少，研究人员非常谨慎。杜克大学（Duke University）的阿尔茨海默病专家Murali Doraiswamy博士说：“ 看起来非常令人鼓舞，但我需要看到更多细节。” 参考来源 Source：The New York Times That New Alzheimer’s Drug? Don’t Get Your Hopes Up Yet https://www./2019/10/22/health/alzheimers-dementia-aducanumab.html |
|
|
