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7月22日，Vesigen Therapeutics宣布完成2850万美元的A轮融资。本轮融资由拜耳和晨兴创投领投，Linden Lake Venture Capital 和 Alexandria Venture Investments跟投。Vesigen表示将利用新的资金进一步开发其专有的细胞外囊泡递送技术，克服下一代疗法（如CRISPR-cas9、RNA分子和其他治疗性蛋白）的靶向细胞内药物递送障碍，并推进多种治疗性药物的临床前和临床开发。 图片来源：Vesigen Therapeutics官网 基因编辑、RNA干扰等新疗法潜力巨大，但将其递送到特定细胞和组织中以靶向疾病是困难的。由于80%以上的已识别和经过生物验证的药物靶点位于人体细胞内，因此迫切需要创新的细胞内给药技术将这些分子递送到靶点。工程病毒或脂质纳米颗粒已被研究用于递送治疗性有效载荷，但大多数以这种方式进入细胞的物质都会进入溶酶体，即分解废旧生物大分子以再利用的细胞机制。 总部位于美国马萨诸塞州的生物技术公司Vesigen Therapeutics采用另一种可以用于药物输送的细胞成分——细胞外囊泡，推进对细胞内靶点的突破性治疗。该公司获得哈佛大学独家授权的专利技术，即抑制蛋白结构域蛋白1介导的微泡（arrestin domain containing protein 1-mediated microvesicles, ARMMs），能够将多种有效载荷，包括RNA（mRNA、shRNA、核酶）、蛋白质（信号蛋白、酶、抗体片段）和基因编辑复合物（Cas9/gRNA）直接递送到靶细胞的细胞质中，扩大可成药靶标的范围。不过Vesigen没有透露它正在研究哪些疾病。 ARMMs是细胞产生的一类融合性细胞外囊泡，用于包裹和传递细胞与组织之间的通讯信号。它具有其他类型细胞外囊泡（如外泌体）所没有的独特性质，使其更适合制造治疗性药物。经证明，在体内体外，许多不稳定和难以传递的治疗药物可以包裹进ARMMs并在细胞内进行功能性递送。 图片来源：Vesigen Therapeutics官网 据哈佛大学2018年发表在Nature Communications杂志上的研究显示，使用ARMMs将治疗性分子带入细胞比病毒或脂质纳米粒更具优势。首先，这些颗粒已经在人类身上发现，因此不太可能引发免疫反应或引起毒性问题。其次，一旦ARMMs颗粒到达靶标，它就会被细胞以一种避开溶酶体的方式吸收。此外，ARMMs颗粒表面可以利用肽和抗体进行工程化编辑，从而实现对特定组织或细胞的靶向输送。 图片来源：Nature Communications 开发ARMMs技术的哈佛大学T.H.Chan公共卫生学院Quan Lu教授将成为Vesigen的科学顾问委员会的一员。他表示：“我们将ARMMs系统设计成一个平台，能够将一些药物输送到特定组织或细胞中。这是其他科学家多年来一直在探索的。我希望我们的研究能够使拯救生命的新疗法成为可能。” 拜耳旗下公司Leaps by Bayer的负责人JuergenEckhardt博士说：“Leaps by Bayer正在投资转化性生物技术。我们相信Vesigen的ARMMs技术有潜力做到这一点，这有助于在大范围的疾病领域实现新的治愈性疗法。” 晨兴创投的Gerald Chan博士表示：“Vesigen的工程细胞外囊泡显示出多功能性，我们将支持其在包括肿瘤学、神经学、眼科学和其他局部应用等广泛适应症方面的发展。期待看到他们的研究成果转化为临床应用。” 热门疗法/技术/靶点 |
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