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前段时间，做过一个采访，被采访者是我们病友圈的一位阿姨。 阿姨在2017年年初的时候发现锁骨处出现一个小疙瘩，感觉不对劲，就去医院做了检查，没想到这一查竟然查出了肺腺癌，ⅢB期，远端多处转移，情况很严重。 最开始，阿姨急于治疗，不小心走了弯路，在吃了3个月中药病情进展得更严重后才去医院接受了化疗。 四次化疗后检查发现，肝脏、骨、脑等出现了多处转移，化疗没用。 为了搏一搏，阿姨去做了基因检测，EGFR、ALK、ROS-1均为阴性，没有可用的靶向药吃，很无奈。 实在是没办法了，阿姨选择了盲试特罗凯，可是依旧控制不住脑转。 无奈之下，阿姨又选择了做一次更全面的基因检测，这次，终于找到了一个突变，HER2突变，罕见突变的一种，当时可以吃阿法替尼。 阿姨很高兴，以为这次终于有了希望，可是就在服药一个月后，肺部、脑部又发生进展，骨转增多。这个靶向药根本控制不住病情，留给阿姨的，只剩阵阵绝望、无助。 我该怎么办？阿姨也曾多次这样问过自己，问过医生。 可是，面对HER2这一罕见突变，摆在患者面前的选择，太少了，或者说，他们根本没有办法选择。 除开HER2突变，现在还有另一种罕见突变，EGFR20突变，有这种突变的患者与HER2突变的患者一样，也在面临着无药可用的窘迫局面。 那究竟什么是EGFR20/HER2外显子插入突变呢？ EGFR和HER2基因同属于表皮生长因子（EGF）家族，二者发生20外显子插入突变的位置相似，在生物学特征、分子特征上也相似，广义上EGFR20/HER2突变都可算作20外显子插入突变。 EGFR20外显子插入突变（EXON20）是EGFR突变的第三大类型，多发生于亚裔、女性、非吸烟、腺癌人群。 在EGFR20插入突变中除去占据约50%的T790M突变外，其他均属于20外显子插入突变，约占非小细胞肺癌（NSCLC）患者的1.6%-3.4%，而HER2突变约占NSCLC患者的2%-4%，两者均属于罕见突变类型。 目前，对于EGFR20/HER2突变（不包括T790M）的非小细胞肺癌患者的治疗方案选择非常局限，也一直缺少有效的靶向治疗药物。 但在今年的两项国际会议WCLC（世界肺癌大会）和ASCO上，公布了两种药物的最新临床数据，分别是波齐替尼（Poziotinib）和AP32788（TAK-788）。 波齐替尼（Poziotinib） 是一种试验性的EGFR/HER2 Exon20 靶向药，其分子结构在理论上可有效抑制EGFR/HER2 Exon20突变。 更新的数据显示Poziotinib治疗EGFR Exon20突变晚期非小细胞肺癌的客观缓解率达55%，中位无进展生存期为5.6个月，而治疗HER2 Exon20突变的客观缓解率达50%，临床上，总体安全性可控。 AP32788（TAK-788） 作为EGFR/HER2 20外显子抑制剂，目前正处于I/II期临床研究阶段，其作为新一代酪氨酸激酶（TKI）抑制剂，在临床前模型中显示可抑制EGFR20/HER2 突变。 在临床中，AP32788在EGFR20/HER2突变患者中表现出良好的抗肿瘤活性和安全性。 长期以来像阿姨这样的EGFR20/HER2突变患者太多了，由于缺乏有效靶向药物，他们多少都体会过在治疗上无法选择的困境。 目前，很多新药研发、临床招募都在国外，国内的很多患者根本没有办法接触到这些药物，该怎么办？ 如何将新药临床试验引入中国？其中最重要的研究障碍是样本量少，而中国患者是最大的患者群体。 为了帮助EGFR20/HER2外显子插入突变的患者，肺腾与中国医学科学院肿瘤医院、美国招募方、药厂取得了联系，希望能够在临床药物引进上为患者作出努力。 为了更好的促进谈判合作的达成，肺腾助手正在收集EGFR20/HER2突变病友的信息。 目前，合作谈判已经取得了不错的进展，但还是需要广大患者能够加入进来。 这次，有中国顶尖的医院医生和肺腾助手团队一起，对接国际前沿的研究和药物，对广大20突变患者来说，是一次非常重要的机会，为了你们自己，请一定要珍惜！！ 在这里，也希望能有更多的EGFR20/HER2突变的患者加入进来，一起为临床试验引入国内、成功落地作出努力！ 版权声明
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