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南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局（FDA）孤儿药的资格认定，成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。 脑胶质瘤是由于大脑和脊髓胶质细胞癌变所产生的、最常见的原发性颅脑肿瘤。如同其他肿瘤（疾病）一样，胶质瘤也是由于先天的遗传高危因素和环境的致癌因素相互作用所导致的。一些已知的遗传疾病，例如神经纤维瘤病（I型）以及结核性硬化疾病等，为脑胶质瘤的遗传易感因素。 “孤儿药”（Orphan Drug Disignation）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定，意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。 据陈悦教授团队工作人员介绍，该团队于今年9月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”认定的申请。申请内容包括了ACT001在澳大利亚临床1期的试验结果。团队预期将于申请提交后的90天内收到FDA的批复。事实上，只用不到2个月的时间就获得FDA的批准。 FDA官方网站的公开信息显示，ACT001“孤儿药”认定申请的批准日期为11月8日，药品适应症为“Glioblastoma Multiforme”，即多形性胶质母细胞瘤，占胶质母细胞瘤的绝大多数。网站显示认定状态成为“Designated”，即已认定。 ACT001提前获得FDA的“孤儿药”资格认定，意味着ACT001在美国的临床申报与试验，将获得FDA一揽子的优惠政策，包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果该药物未来能够成功上市，还将在美国享受税收减免以及7年保护期等优惠政策。 “FDA‘孤儿药’的认定，意味着ACT001的原创性得到了FDA的认可。”陈悦透露，目前他们还没有获得“孤儿药”用途的上市批准，这需要通过后续的临床试验及其相应的评审，才有望获得，预计明年启动澳大利亚与美国多形性胶质母细胞瘤的临床2期试验。 |
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