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今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）接受了TRIKAFTA®（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor），SYMDEKO®（tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）和KALYDECO®（ivacaftor）的三种补充新药申请（sNDAs）。 这些新药申请旨在扩大TRIKAFTA，SYMDEKO和KALYDECO的适应症，以包括其他稀有CFTR突变，使以前没有资格使用这些药物的囊性纤维化（CF）患者有机会从针对其疾病根本原因的治疗中受益。 此外，这些意见还可能使某些当前有资格获得KALYDECO的CF患者有资格获得SYMDEKO或TRIKAFTA，某些当前有资格获得SYMDEKO的人们也有可能获得TRIKAFTA。 FDA已指定《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标行动日期为2020年12月30日。监管提交的文件基于体外细胞测定数据，这些数据表明这些罕见的CFTR突变对这些CFTR调节剂中的一种或多种有反应养生方法。 医学博士Altshuler，全球研究执行副总裁兼首席科学官。戴维说：
这些sNDAs基于来自经过验证的细胞测定模型的体外数据，该数据表明CFTR基因中的许多罕见突变均对Vertex的一种或多种药物-KALYDECO，SYMDEKO和TRIKAFTA-产生了反应，这些突变尚不在这些药物获批适应症之内。 关于囊性纤维化 囊性纤维化（CF）是一种罕见的，缩短生命的遗传病，全世界约有75,000人受到感染。 CF是一种累进的多系统疾病，会影响肺，肝，胃肠道，鼻窦，汗腺，胰腺和生殖道。 CF是由CFTR基因中的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因（每个父母都有一个）才能获得CF。 尽管有多种不同类型的CFTR突变可导致该疾病，但绝大多数CF患者中至少有一个F508del突变。 这些突变可以通过基因测试或基因分型测试确定，通过在细胞表面产生无效的和/或过少的CFTR蛋白来导致CF。CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失会导致盐和水流入和流出许多器官中的细胞的能力较差。 在肺中，这会导致异常粘稠的粘液堆积，从而导致慢性肺部感染和许多患者进行性肺损伤，最终导致死亡。中位死亡年龄在30出头。 什么是KALYDECO？ KALYDECO是一种处方药，用于治疗6个月及以上的患者，其CF基因中至少有一种对KALYDECO有反应的突变，用于治疗囊性纤维化（CF）。 患者应与医生交谈，以了解他们是否有指定的CF基因突变。尚不知道KALYDECO在6个月以下的儿童中是否安全有效。 什么是TRIKAFTA？ TRIKAFTA 是一种处方药，用于治疗12岁及以上的患者，这些患者的囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中至少有一个F508del突变拷贝。 患者应与医生交谈，以了解他们是否有指定的CF基因突变。尚不知道TRIKAFTA在12岁以下的儿童中是否安全有效。 TRIKAFTA 什么是SYMDEKO？ SYMDEKO是一种处方药，用于治疗年龄在6岁及以上且具有两个F508del突变拷贝或对SYMDEKO治疗有反应的CF基因中至少一个突变的患者，用于治疗囊性纤维化（CF）。 患者应与医生交谈，以了解他们是否有指定的CF基因突变。 尚不知道SYMDEKO在6岁以下的儿童中是否安全有效。 参考资料 [1]https://news./press-release/fda-accepts-vertexs-supplemental-new-drug-applications-trikaftar |
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