|
囊性纤维化是一种由CFTR基因的各种突变引起的罕见疾病，会导致肺部和消化道等一些部位积聚大量粘液，从而危及生命。据FDA称，该疾病会导致严重的呼吸和消化问题以及其他并发症。 
Vertex制药公司周三表示，美国FDA已批准其囊性纤维化药物Trikafta用于具有某些突变的更年轻患者。Trikafta是elexacaftor、ivacaftor和tezacaftor的组合口服药物，旨在增加囊性纤维化患者细胞表面CFTR蛋白的数量和功能。 CFTR基因，即囊性纤维化跨膜传导调节因子基因。 2019年，Trikafta用于治疗CFTR基因中有≥1F508del突变的年龄为12岁及以上的囊性纤维化(CF)患者。并于2021年扩大了批准范围，纳入了6至11岁儿童患者。 
而FDA的最新批准将该药物的适应症扩大到具有相同基因突变的2至5岁囊性纤维化儿童。 最新的标签扩展基于III期非盲研究（NCT04537793）的数据，该研究招募了75名2至5岁的囊性纤维化患者。根据《美国呼吸与重症监护医学杂志》发表的数据，该药物改善了患者的汗液氯化物浓度和肺功能，Trikafta的安全性特征与在较大年龄组中观察到的情况一致。 另外，Vertex已向其他国家的监管机构提交申请，寻求在较年轻的囊性纤维化患者中批准该药物，包括在欧盟和英国。 参考来源：'Vertex Announces U.S. FDA Approval for TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) in Children With Cystic Fibrosis Ages 2 Through 5 With Certain Mutations’，新闻发布。Vertex Pharmaceuticals Incorporated；2023年4月26日发布。 注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 |
|
|
