8月9日，泰格医药申报的维托拉生注射液（viltolarsen）被CDE拟纳入优先审评，用于治疗肌营养蛋白的基因缺失，经验明可通过53号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）。DMD是一种X连锁隐性遗传病，以神经肌肉退行性病变为特征，通常由抗肌萎缩蛋白（Dys）基因突变引起。儿童发病率较高，每3500~5000名存活男婴中就有1人罹患此病，其肌营养不良蛋白通常不足正常值的3%。全球约有14万例DMD男孩，美国和欧洲约有3万例。患者一般在3~5岁开始发病,最早表现出进行性腿部肌无力(爬楼梯困难)，不便行走；12岁时失去行走能力，常年与轮椅为伴；20岁-30岁因呼吸衰竭而死亡。维托拉生是由日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）研发的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸药物。它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，通过跳跃抗肌萎缩蛋白（Dys）基因中的外显子53来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。在一项II期临床试验（NCT02740972）中，16 名受试者分别随机接受本品或安慰剂治疗4周，然后再接受2个不同剂量（40mg/kg、80mg/kg）的维托拉生开放性治疗20周。结果显示，维托拉生的治疗与平均抗肌萎缩蛋白表达显著增加有关，40mg/kg组和80mg/kg组在试验前的抗萎缩蛋白平均基线水平为0.3%和0.6%，试验后抗肌萎缩蛋白的平均水平分别为5.7%和5.9%。2020年3月25日，维托拉生在日本获批上市；2020年8月12日，在美国获批上市，此前FDA已授予其罕见儿科疾病认定、孤儿药资格、以及快速通道资格。希望维托拉生可以尽早在中国上市，造福更多DMD患者。点亮“在看”，好文相伴
|
