近日,赛诺菲的avalglucosidase alfa(商品名:Nexviazyme)获得美国FDA批准上市,用于治疗用于1岁及以上患者治疗晚发型庞贝氏症。 庞贝病(糖原累积症第二型)是一种罕见遗传病,分为婴儿型(IOPD)和晚发型(LOPD)。它由溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 的遗传缺陷或功能障碍引起,导致骨骼肌和心肌细胞中糖原的积累,进而出现肌肉无力,甚至因 Nexviazyme可以帮助减少糖原积累,每2周静脉输注1次。将GAA酶运输到细胞内溶酶体的关键途径是通过M6P受体实现的。Nexviazyme是一种高效酶替代疗法,可以靶向6-磷酸甘露糖(M6P)受体,来改善细胞酶摄取、提高靶组织中的糖原清除率。 此次批准基于一项关键III期临床试验COMET,结果显示Nexviazyme改善了庞贝病患者的呼吸功能和步行距离测量,并确定了其安全性。与标准疗法(阿糖苷酶α)相比,虽没有达到主要终点,但显示出非劣性。此前FDA授予Nexviazyme治疗庞贝病突破性疗法资格和快速通道资格。 值得注意的是,15年前获FDA批准上市的第一款庞贝病药物——阿糖苷酶α(Lumizyme)一年的治疗费用高达200至300万元,终生用药的费用达上亿元。赛诺菲将对Nexviazyme新药收取的费用更是天价,即儿童患者每年约 330,000 美元,成人患者每年约 758,000 美元。孤儿药一直天价药频发之地,市场小、患者少、成本高等都是出现此类现象的原因。 近期在中国上市的CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液(奕凯达®),网传120万元/袋的零售定价,让人不禁疾呼治不起病。 药品太昂贵,患者承担不起;药品太便宜,药企又不愿研发。市场与责任,利益与情怀,何去何从? 点亮“在看”,好文相伴 |
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