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多发性骨髓瘤（MM）是一种浆细胞癌，浆细胞是负责制造抗侵袭性细菌抗体的白细胞。在美国，每年大约有35000人被诊断出这种疾病，这使它成为成人第二常见的血癌。尽管多发性骨髓瘤的治疗有所进展，但复发很常见。 2021年2月25日，哈佛医学院和波士顿达纳法伯癌症研究所等研究人员在国际顶刊《新英格兰医学杂志》NEJM 上在线发表了题为"Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma"的研究，一项国际临床试验发现，在治疗多发性骨髓瘤方面的一项重大进展，CAR-T细胞疗法使先前多次治疗复发的患者获得了深度、持续的缓解。 研究负责人报告说，几乎75%的参与者对这种idecabatgene vicleucel（ide cel）的疗法有反应，其中30%的人完全有反应，或者说癌症的所有迹象都消失了。根据研究者的说法，这些比率和反应的持续时间明显好于目前对多发性复发患者可用的治疗方法。 骨髓瘤的标准治疗包括三大类：免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂（阻断细胞内蛋白质降解结构的作用）和抗CD38抗体，迫切需要更好的治疗。 像所有的CAR-T细胞疗法一样，ide-cel是通过收集病人的免疫系统T细胞并对其进行基因修饰来表达癌细胞上一种蛋白质的受体。再注入病人体内，CAR-T细胞锁定肿瘤细胞并破坏它们。 ide-cel的靶点是骨髓瘤细胞上的一种蛋白质，称为B细胞成熟抗原（BCMA）。作为骨髓瘤的治疗靶点，BCMA有几个优点：它只在浆细胞上表达，特别是在浆细胞转化的骨髓瘤细胞上大量表达；BCMA传导对骨髓瘤细胞的生长和存活非常重要的信号；而且它在几乎所有的疾病患者中都有表达。 肿瘤反应 在这项被称为karma的2期研究中，128名接受过至少三次治疗的活动性骨髓瘤患者接受了单剂量ide-cel治疗（不同患者接受不同剂量的测试）。在平均13.3个月的随访中，73%的患者有反应，他们的癌症明显减少。33%的患者有完全反应或更好。在后一组中，79%没有发现骨髓瘤，平均无进展生存期（治疗后疾病没有恶化的时间）为8-9个月，有些病人在治疗后两年多没有复发。 这些结果比标准治疗多发性复发性骨髓瘤的结果更为突出。如selinexor、panobinostat和isatuximab的有效率为25-30%，无进展生存期为3-4个月。 无进展生存期，反应持续时间和总体生存期 治疗最常见的副作用是低血细胞计数和细胞因子释放综合征，这是CAR-T细胞疗法的一种常见的后续疗法，免疫系统会产生强烈的炎症反应。临床医生已经开发出有效的治疗方法。 基于这些结果，已向食品和药物管理局提交了一份申请，申请批准ide-cel作为复发或难治性骨髓瘤患者的标准疗法。有关申请的决定预计将在2021年3月底作出。 论文链接： DOI: 10.1056/NEJMoa2024850 医诺维-让科研更简单！ 评审指导 | 语言服务 | 格式化处理 | 选刊指导 基础实验方案设计 | 进阶定制化实验方案 临床试验方案设计 | 定制化设计(RCT、RWE) 项目设计指导 | 项目调整优化 | 项目设计评审 |
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