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多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病，其患者群体主要为中老年人。这类恶性肿瘤的发病率不高，但治疗有一定的难度。 这类癌症曾经一度被视为“不可治愈”的难治血液肿瘤，尤其是对于晚期的患者来说，复发与耐药困扰着他们，带来巨大的痛苦。 不过，随着近几年癌症精准医学、尤其是其中细胞免疫疗法的发展，多发性骨髓瘤终于迎来了一些能够改变患者未来的新疗法。 1 伊基仑赛注射液 伊基仑赛注射液（福可苏，Equecabtagene autoleucel，CT103A）是一款全人源的CAR-T细胞疗法，靶向BCMA，已经获得了FDA与NMPA授予的多项称号，即将在中国上市。用于治疗多发性骨髓瘤，CT103A的整体缓解率高达94.9%，其中完全缓解率达68.4%；且这款疗法对于此前接受过鼠源的BCMA抗体方案治疗的患者也有卓越的疗效。 2 Ide-cel Ide-cel（Idecabtagene vicleucel，Abecma）同样是一款BCMA导向的CAR-T疗法，目前已经获得FDA批准上市。用于治疗多发性骨髓瘤，Ide-cel的整体缓解率达到了71%，完全缓解率39%。 3 西达基奥仑赛注射液 西达基奥仑赛注射液（LCAR-B38M，JNJ-4528，Cilta-cel，Carvykti）同样是一款BCMA导向的CAR-T疗法，目前已经在中国获批上市。用于治疗中国的多发性骨髓瘤患者，Cilta-cel的整体缓解率为89.6%，完全缓解率为77.1%。 4 Zevor-Cel Zevor-Cel（zevorcabtagene autoleucel，CT053）同样是一款BCMA导向的CAR-T疗法，目前也已获得多项称号。在小型试验当中，用于治疗多发性骨髓瘤患者，Zevor-Cel取得了高达100%的缓解率，且截至数据发布时所有患者都处于临床缓解的状态。 5 ARI0002H ARI0002H是一款以BCMA为靶点的第二代CAR-T疗法，用于治疗多发性骨髓瘤患者，63%的患者达到了完全缓解，93%的患者缓解比例达到了非常好的部分缓解（VGPR）或以上。 6 HPN217 HPN217是一款BCMA抑制剂，以获得FDA的快速通道指定。用于治疗多发性骨髓瘤患者，HPN217的疾病控制率为88%，其中包括了25%的完全缓解。 总的来说，治疗多发性骨髓瘤的抗BCMA方案，目前在研的项目当中有相当一部分是CAR-T疗法这种新兴的细胞免疫疗法，另一部分才是靶向治疗药物。且CAR-T疗法与这个靶点相性非常好，能够取得极其出色的疗效。 成功案例也有很多。一位多发性骨髓瘤患者，既往使用了硼替佐米、DCD方案、Rd方案、ICD方案、BBDD方案等，疗效一直差强人意或不太理想，直至参与了CAR-BCMA-T疗法的临床试验之后，治疗仅2周，就达到了严格的完全缓解，且持续时间超过11个月。 上述临床试验数据，绝大多数也来自于晚期、对多线治疗耐药的多发性骨髓瘤患者，很多试验要求患者在入组前已经接受过2~4线不等的标准治疗。罹患这类疾病的患者，完全可以参与到相关的临床试验当中来。有需求的患者，可以扫描下方海报上的二维码下载手机APP，提交病历资料匹配合适的项目。 骨髓瘤2大重要靶点 1 BCMA BCMA又叫CD269，中文名B细胞成熟抗原，属于肿瘤坏死因子受体家族，是目前临床上用于治疗多发性骨髓瘤最热门的靶点之一。BCMA主要在终末分化的B细胞表面表达，这样的特质使它成为了部分血液系统肿瘤的治疗中非常有潜力的新靶点，尤其在部分多发性骨髓瘤患者的癌细胞上，BCMA存在高表达。 目前已经走入临床试验或上市的BCMA靶点CAR-T疗法，疗效整体都很出色。其中一些第二代CAR-T疗法项目的缓解率更是普遍能达到90%以上，接近100%。 2 CD38 CD38是一种存在于浆细胞以及其它淋巴细胞和髓样细胞表面的跨膜蛋白，不过在多类血液系统肿瘤、尤其是多发性骨髓瘤细胞的表面高度表达。有研究认为，接近80%~100%的多发性骨髓瘤患者，癌细胞存在CD38的高表达，因而是治疗的良好靶标。 目前临床上已有CD38抑制剂获批，如达拉木单抗（达雷妥尤单抗，Daratumumab，Darzalex）、Sarclisa（Isatuximab）。随着细胞免疫疗法的发展，靶向CD38的CAR-T疗法也开始走入临床试验。 此外，我国学者还首创了BCMA/CD38双靶向的CAR-T疗法，这两个靶点还有很多尚未被挖掘的潜力。 看过介绍，相信大家已经非常关注，有哪些患者适合尝试这些新疗法呢？这两个靶点，目前正在招募的临床试验项目都不算少。例如针对BCMA靶点的CAR-T疗法，以及CD38单抗等等。希望申请这些临床试验项目的患者，可以扫描下方海报中的二维码下载手机APP，提交患者病历资料。 如果大家暂时没有相关的需求，也可以将信息分享给有需求的病友，帮助病友们渡过难关。 *本文内容仅可作为参考，不能作为用药依据，请在医学专业人士的指导下选择治疗方案。 |
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