2021年11月11日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示显示，由亚盛医药全资子公司顺健生物申报的1类新药奥雷巴替尼（HQP1351，曾用名耐克替尼、奥瑞巴替尼）的上市申请已处于“行政审批”阶段。这也意味着，该产品即将在近期正式获批上市。其适应症为：拟用于任何酪氨酸激酶（TKI）抑制剂耐药后并伴有T315I突变的慢性期或加速期成人慢性髓性白血病（CML）患者。
慢性髓性白血病是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新。尽管第一代BCR-ABL抑制剂伊马替尼及后续推出的几种二代TKI药物对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。
BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。因此，对于国内TKI 耐药/不耐受的CML 患者、特别是对一代、二代TKI均耐药的患者而言，临床上急需有效的新一代治疗药物。
奥雷巴替尼是亚盛医药在研原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML，特别是对T315I突变的CML患者具有很好的疗效。
通用名：Olverembatinib（奥雷巴替尼）第63届ASH年会将于2021年12月11日至14日在美国亚特兰大以线下结合线上的形式举行。奥雷巴替尼治疗TKI耐药（BCR-ABL1T315I突变）的慢性髓性白血病慢性期和加速期（CML-CP和CML-AP）受试者的关键性II期试验的最新结果将在该会议上以壁报展示。HQP1351-CC201和HQP1351-CC202是在中国进行的开放性、单臂、多中心的关键性注册II期临床研究，分别评估了奥雷巴替尼对TKI耐药的CML-CP和CML-AP成人受试者的安全性和有效性。奥雷巴替尼的使用方式为40 mg口服、隔天给药、28天为一个周期。截至2020年8月25日，HQP1351-CC201共入组41例CML-CP患者，其中32例（78%）完成了≥12个周期，中位随访时间为13个月。基线时没有反应的受试者在≥12个治疗周期后，血液学完全缓解率（CHR）达到100%。显著细胞遗传学缓解率（MCyR）为75.6%，细胞遗传学完全缓解率（CCyR）为68.3%，深度分子生物学缓解率（MMR）为56.1%。其次，12个月的PFS率为89.3%, 总生存（OS）率为100%。截至2020年7月27日，HQP1351-CC202共入组23例CML-AP患者，其中14例（61%）完成了≥12个周期，中位随访时间为5个月。基线时没有反应的受试者在≥12个治疗周期后，血液学深度缓解率（MaHR）达到73.9%，MCyR为52.2%，CCyR为47.8%，MMR为39.1%。12个月的PFS率为74.1%，OS率为91.3%。在HQP1351-CC201中最常见的3级/4级治疗相关不良反应（TRAE）是血小板减少（8%)，没有治疗相关性死亡发生。在HQP1351-CC202中最常见的3级/4级TRAE是血小板减少（5%）。亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“奥雷巴替尼将在2021 ASH年会上展示的临床研究数据展现了良好的疗效和耐受性，令人振奋。该药物的研究进展连续四年入选ASH口头报告，更充分显示了国际血液学界对奥雷巴替尼这一潜在CML治疗药物的认可。作为中国首个、全球第二个（首个为普纳替尼）三代BCR-ABL抑制剂，奥雷巴替尼为耐药CML患者提供了一种疗效确切、安全性更好的治疗方案。我们迫切地期待奥雷巴替尼早日获批上市，从而造福中国乃至全球的耐药CML患者。”
