【原】JPM大会丨Moderna入局CAR-M领域；Illumina长读长技术引关注；强生预计明年底分拆消费者医疗保健业务

生辉 2022-01-12

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第 40 届摩根大通医疗健康年会（J.P. Morgan Healthcare Conference，以下简称“JPM”）正于美国东部时间 2022 年 1 月 10 日至 13 日举办。一年一度的 JPM 是全球生物医药健康领域规模最大的医疗投资、产业交流合作大会之一，涵盖了全球整个医疗保健领域，被誉为 “全球医疗投资领域行业风向标”。

由于疫情关系，今年的 JPM 大会仍将采用线上形式召开。生辉对大会上近两天的热门报告进行了梳理。

百时美施贵宝下场细胞治疗领域，同时签下两家公司

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，以下简称“BMS”）和 Century Therapeutics （以下简称“Century”）共同宣布一项研究合作和许可协议，将联合开发和商业化 iPSC 衍生的同种异体细胞疗法，计划用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤。根据协议，Century 将获得 1.5 亿美元现金（1 亿美元预付款和 5000 万美元股权投资），并有可能获得超过 30 亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。

BMS 执行副总裁兼早期研发总裁 Rupert Vessey 表示，Century 的细胞疗法是对 BMS 现有细胞疗法技术的“补充”。

与此同时，BMS 与 ArsenalBio 也宣布一项合作，将聚焦实体瘤的 T 细胞治疗。ArsenalBio 成立于2019 年，是一家可编程细胞疗法公司。ArsenalBio 试图在没有病毒载体的情况下，精确地插入更大的 DNA 有效载荷，使用专用工具设计并编码一套更广泛的生物学“软件”指令，使免疫细胞能够有效地瞄准和消除实体瘤和血癌。

拜耳达成体内基因编辑疗法合作，将重点关注肝脏靶向疾病

拜耳集团与 Mammoth Biosciences （以下简称“Mammoth”）公司宣布一项战略合作与选择权协议，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发用于肝脏靶向疾病的体内基因编辑疗法。

根据协议，Mammoth 将获得 4000 万美元的预付款，并有资格获得目标期权行权费用以及超过 10 亿美元的未来潜在里程碑付款，这些付款基于成功完成特定研究、开发以及商业等里程碑事件。此外，拜耳将支付研究经费和分级版税，最高可达净销售额的两位数百分比。

Mammoth 成立于 2017 年，联合创始人之一是 2020 年诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna。拜耳在此次合作协议中获得了 Mammoth 新型基因编辑技术的使用权。

Mammoth 的 CRISPR 平台专注于两种超小型 Cas 酶：Cas14 和 Casɸ，Cas 酶是 CRISPR 基因编辑系统的核心元件。基因编辑器常用的递送工具是腺相关病毒（AAV），但是 AAV 的负载量有限，所以更小尺寸的 Cas 酶更易递送，并且有希望增加体内基因编辑的范围。

Mammoth 公司的开创性基因编辑技术将大大助力拜耳为患者开发转化疗法，同时也是对拜耳最近建立的细胞疗法和基因治疗平台的补充。

Moderna入局CAR-M领域，专注癌症治疗

Moderna 与 Carisma Therapeutics（以下简称“Carisma”）共同宣布，双方达成一项合作协议，将结合 Carisma 的工程巨噬细胞技术与 Moderna 的 mRNA 和脂质纳米颗粒（LNP）技术来开发体内 CAR-M 疗法，专注于癌症免疫治疗。

根据协议，Carisma 将获得 4500 万美元的预付款和 Moderna 价值 3500 万美元的投资，也将有资格获得开发、监管和商业里程碑付款，但没有详细说明。Carisma 将负责药物发现和优化，Moderna 将负责合作产生的任何临床开发和商业化。

Carisma 的技术来源于创始人 Michael Klichinsky 和 Saar Gill 的实验室。2014 年，就读于宾夕法尼亚大学 Perelman 医学院的 Michael Klichinsky 在 Saar Gill 和 Carl June 的实验室进行博士论文研究时，发现一种基因改造患者巨噬细胞的方法，能使巨噬细胞在消灭癌细胞的同时不会损伤正常组织。两年后，Klichinsky 和 Gill 共同创立了 Carisma。Carisma 开发的 CAR-M 疗法通过靶向肿瘤细胞表面的特定标记物来治疗乳腺癌、肺癌和卵巢癌等常见的实体瘤。

辉瑞下注基因编辑项目，推进肝脏、肌肉和中枢神经系统的三种罕见遗传疾病治疗

辉瑞与 CRISPR 领域头部公司 Beam Therapeutics（以下简称“Beam”）共同宣布，双方达成了一项为期四年的独家研究合作。此次合作将结合辉瑞在mRNA、LNP、基因治疗等药物开发方面的丰富经验和 Beam 在碱基编辑、mRNA/LNP 递送方面的领先优势，共同推进肝脏、肌肉和中枢神经系统的三种罕见遗传疾病的体内碱基编辑疗法。据悉，双方合作的三个疗法未包含在 Beam 现有的研发管线中。

根据协议，Beam 将获得来自辉瑞的 3 亿美元预付款，以及高达 10.5 亿美元的里程碑付款。此外，在共同开发的疗法 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验结束后，Beam 还有权签订全球开发和商业化协议，辉瑞和 Beam 将以 65%和35% 的比例承担开发及商业化成本和分享净利润。

Beam 成立于 2018 年 5 月，于2020 年 2 月登录纳斯达克，是首个利用 CRISPR 单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。Beam 的核心技术建立在张锋和 David Liu 的科研突破之上，包括 David Liu 实验室开发的多个 DNA 碱基编辑平台（DNA base editor platforms）和张锋团队研发的 RNA 碱基编辑平台（RNA base editor platform）。

与传统的 CRISPR 技术不同，碱基编辑能够精准定位、直接编辑基因组中单个碱基，并不需要切断 DNA 或者 RNA，因此不造成 DNA 双链断裂（DSB），不会导致相关的潜在风险。通过精准修改基因组以消除错误或写入保护性的变异，Beam 的单碱基编辑技术可能有助于预防、调节和治愈影响患者生活的各种疾病。

Illumina长读长技术引关注，同时宣布多项全新合作伙伴关系

肿瘤基因检测是因美纳目前最大的临床业务领域，Illumina 20 多年来持续创新。正如Illumina首席执行官 Francis deSouza 描述，代号为 Chemistry X 的突破性化学技术发展，提供了快于以往两倍的循环次数、两倍的长读数和三倍的准确性。这项技术的巨大成本效益，将进一步促进测序成本降至 100 美元，并提升公众的基因测序可及性、带来更深入的测序进程、引领科研发现的新浪潮。

Francis deSouza 宣布了几项全新的合作关系，将加速推进针对晚期癌症患者的精准诊疗及药物研发：与 Agendia 合作，共同开发基于基因组的癌症检测产品；与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）合作，根据患者的癌症分子特征，确定该公司新药的适用患者群体。

为加速基因组学在临床实践中的应用，Illumina还宣布与领先的创新型医疗服务公司Optum合作，通过新创建的 Optum Evidence Engine 系统（该系统使用 Optum 的真实数据和医疗专业知识，以提供临床效用评估证据），开展识别、验证和展示基因组学检测的有效性研究。针对心血管疾病、罕见病和肿瘤等关键疾病的多项规模化研究已在进行，正在商议的未来研究包括器官移植、多种慢性疾病患者以及血液肿瘤。

为连接大型数据集与制药公司以培育新兴市场，Illumina宣布与范德堡大学医学中心的全资子公司 Nashville Biosciences 展开战略合作，建立医药和生物技术合作伙伴的商业联盟, 利用 25 万个样本的数据分析推动改善临床诊疗。该计划将利用Illumina的人工智能、基因组解读和规模化数据分析技术系统与核心竞争力，支持识别全新基因组药物靶点。

Francis deSouza 再次强调了最近宣布的与 Somalogic™ 的合作关系，利用超过一万种蛋白质的最大蛋白质靶点集，以及Illumina现有和未来的高通量测序技术平台，共同开发端到端的解决方案。这一工作流程将加速蛋白质组学在高通量测序中的应用，并加速蛋白质组学市场规模扩张。

强生制定了未来十年的销售计划，并为明年年底的业务分拆做准备

强生新任首席执行官 Joaquin Duato 表示，到 2025 年，该公司的目标是实现 600 亿美元的药品销售额，并强调了五个可能产生 50 亿美元或更多销售额的项目，分别是与南京传奇合作的 CAR-T 药物 Carvykti，以及抗 FcRn 药物 nipocalimab、非小细胞肺癌药物 Rybrevant 以及口服因子XIa（FXIa）抑制剂（抗血栓）milvexian 、并购所得的TARIS Biomedical公司平台。