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在慢性淋巴细胞白血病中，B细胞生长失控，在患者的所有器官中积累。患者可以接受化疗药物组合治疗，但最终会复发并需要重复化疗周期。随着每次复发，缓解时间会变短，直到患者不再有反应，或者由于药物无法区分健康细胞和癌细胞的副作用而被迫停止化疗。 
对于该患者群体，需要具有可接受的副作用的有效疗法。2014年7月，FDA批准Zydelig(idelalisib) 用于与利妥昔单抗联合治疗当单独使用利妥昔单抗被认为是合适的治疗方法时的复发性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。 
Idelalisib是一种高选择性磷酸肌醇3-激酶(PI3K)δ抑制剂。PI3Kδ信号通路对B淋巴细胞的激活、增殖、存活和转运至关重要，在许多B细胞恶性肿瘤中表现为过度活跃，并在这些癌细胞的生存力、增殖和迁移中起作用。 
在2014年1月22日，吉利德在《新英格兰医学杂志》上报道了对慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 治疗的探索研究，表明患者可以避免化疗。在这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究（NCT01539512）中，评估了 idelalisib联合利妥昔单抗与利妥昔单抗+安慰剂的疗效和安全性。 研究将 220 名肾功能下降、既往治疗引起的骨髓抑制或主要并存疾病的患者随机分配接受利妥昔单抗和 idelalisib（剂量为 150 mg）或安慰剂，每天两次。主要终点是无进展生存期。 在第一次预先设定的中期分析中，由于压倒性的疗效，该研究在数据和安全监测委员会的建议下提前停止。 
安慰剂组的中位无进展生存期为5.5个月，idelalisib组因疗效明显而没有达到疾病无进展生存期中位数（idelalisib组进展或死亡的风险比为0.15；P<0.001）。与接受安慰剂的患者相比，接受 idelalisib 的患者总体应答率（81% 对比 13%；优势比，29.92；P<0.001）和 12 个月的总生存率（92% 对比 80%；死亡风险比，0.28）有所提高 ; P = 0.02）。40% 的接受idelalisib 和利妥昔单抗治疗的患者和35%的接受安慰剂和利妥昔单抗治疗的患者发生严重不良事件。 与安慰剂和利妥昔单抗相比，idelalisib和利妥昔单抗的组合显着提高了无法接受化疗的复发性CLL患者的无进展生存期、应答率和总生存期。 注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 |
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