 从第一位接受了嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗的女孩艾米丽（Emily Whitehead）宣布战胜白血病至今，已经过去了近十年的时间。在这十年间，大量新的CAR-T治疗方案涌现，这种为艾米丽创造了“奇迹”的疗法，正在走向我们的患者的身边。 目前为止，CAR-T疗法已经在血液系统肿瘤领域创造了成千上万的“奇迹”，越来越多的患者从这种新兴的治疗手段当中看到了生存的希望。 这一次我们重点讲一个与白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤都有一定关联，并且已经在靶向治疗及CAR-T细胞疗法当中发挥重要作用的新靶点，BCMA。 BCMA：骨髓瘤“新贵” BCMA的全称是B细胞成熟抗原，属于肿瘤坏死因子受体家族，主要在终末分化的B细胞表面表达，这样的特质使它成为了部分血液系统肿瘤的治疗中非常有潜力的新靶点。尤其在部分多发性骨髓瘤患者的癌细胞上，BCMA存在高表达。  目前已经有两款基于BCMA的CAR-T疗法获批上市，用于治疗末线多发性骨髓瘤患者。 西达基奥仑赛注射液 （LCAR-B38M，JNJ-4528，Cilta-cel，Carvykti） 状态：批准上市（NMPA） 时间：2022年2月28日 价格：46.5万美元/针（约合人民币294万元） 简介：第三款在中国上市的CAR-T细胞产品，是一款由杨森公司（Janssen）和传奇生物合作开发的CAR-BCMA-T疗法。 适应症：多发性骨髓瘤（复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者） 相关临床试验及数据： 【CARTITUDE-1试验】整体缓解率98%，其中83%的患者达到严格的完全缓解；患者18个月无进展生存率66%，2年无进展生存率61%；18个月总生存率81%，2年总生存率74%。 Ide-cel （Idecabtagene vicleucel，Abecma） 状态：批准上市（FDA） 时间：2021年3月26日 简介：Abecma是一款BCMA导向的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，由患者自体T细胞定制而成。 适应症：多发性骨髓瘤（复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，曾接受过4线或更多方案治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和CD38单抗） 相关临床试验及数据： 【多中心研究】所有患者整体缓解率72%，其中完全缓解率28%；在达到了临床完全缓解的患者中，65%的患者缓解持续了超过12个月。 即使是对于已经接受过多种方案治疗的患者，Ide-cel的缓解率仍然达到了72%，且这种缓解是非常持久的，65%的患者超过1年！ 而刚刚获批在国内上市的国产CAR-T产品西达基奥仑赛，整体缓解率更是高达98%，83%的患者达到严格的完全缓解的标准；至治疗18个月时，仍有66%的患者疾病无进展。 同类的项目当中，还有多款已经取得了比较理想的临床研究数据。 Cilta-cel （Ciltacabtagene autoleucel，国内名称：西达基奥仑赛注射液） 状态：（FDA）优先审查 适应症：多发性骨髓瘤（复发/难治性多发性骨髓瘤） 简介：CAR-BCMA-T细胞疗法 相关临床试验及数据： 【CARTITUDE-1试验】整体缓解率98%，其中83%的患者达到严格的完全缓解；患者18个月无进展生存率66%，2年无进展生存率61%；18个月总生存率81%，2年总生存率74%。 多发性骨髓瘤一度被视为“不可治愈”的难治血液肿瘤，这是一种因骨髓中的浆细胞过度增殖而导致的恶性肿瘤。尤其是对于晚期的患者来说，复发与耐药困扰着他们，带来巨大的痛苦。 而这些新药，在这个适应症上展现出的高缓解率与良好的持久性，让再次“战胜”这一难题成为了可能。 关于CAR-T CAR-T细胞疗法的名声，在新兴的免疫治疗领域可以说是非常的响亮，作为细胞免疫的代表之一而受到广泛的重视。  通常情况下，CAR-T细胞疗法的流程从提取患者自身免疫T细胞开始。通过分离患者自体免疫T细胞，并在体外对这些细胞进行基因改造，为它们装备能够识别癌细胞表面特定抗原的嵌合抗原受体（CAR），能够将这些抗癌能力普通的免疫细胞，改造成抗癌能力更加强大的CAR-T细胞。  随后，在实验室中将这些接受了改造的CAR-T细胞大量扩增，再输注回患者体内。回到患者体内之后，这些特殊的T细胞就如同装备了新“武器”的军队，如虎添翼，能够对细胞进行更加有效的杀伤。 这样的特点与优势，使CAR-T细胞疗法成为了癌症治疗的一个全新的突破点、热点，获得了越来越多的认可，在更多的适应症上得到了应用。 新疗法也能免费用，CAR-T临床试验招募中 目前已经在中国上市的三款CAR-T产品，一款一针120万、一款一针129万、一款一针46.5万美元（约合人民币294万），对于绝大多数患者来说，都是一个比较难承受的价位。 CAR-T疗法的花费显然是不菲的，但同时，我国又是CAR-T细胞疗法研究及临床试验项目最多的国家，大量国内中心的试验项目正在招募中国患者。对于符合适应症需求的患者来说，这是一个提前享受新药治疗且避免巨额开销的好渠道。 希望尝试CAR-T疗法以及其它免疫细胞疗法的患者，可以联系基因药物汇-临床新药招募中心（400-686-1602）了解详情，或将病历资料及联系方式发送至招募中心邮箱（doctorjona0404@gmail.com）进行申请。  希望了解国外最新药物治疗方案？ 试试与国际知名专家直接对话！ “汇”抗癌系列 *基因药物汇提醒：本文中涉及的药物及方案仍处于临床研究阶段，数据来源为已经发表的论文或会议摘要，仅供专业人士参考，不能作为真实世界应用效果的保障。新药临床试验应在医生或专业人士的指导下进行，基因药物汇不建议患者自行使用本文中涉及的任何一款药物。 |
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