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在 SPEARHEAD-1 试验的第 1 组中，经过预处理的晚期滑膜肉瘤患者在接受单次剂量的afamitresgene autoleucel (afami-cel，之前称为ADP-A2M4) 治疗后继续表现出临床反应和可接受的安全性。这些发现继续支持在该患者群体中提交 afami-cel 的生物制剂许可申请，因为通过独立审查，试验中的 44 名患者的总体反应率为 38.6%。中位反应持续时间为 50 周（范围 11.7-122 周），显示出持久的反应。在安全性方面，虽然存在包括细胞因子释放综合征和可逆血液学毒性在内的毒性，但它们与之前的研究结果一致，表明安全性可接受。 
有了这些结果，我们继续对 afami-cel 治疗滑膜肉瘤的明显潜力感到兴奋和乐观——滑膜肉瘤是一种难以治疗的癌症，治疗需求未得到满足。这些数据重申支持向FDA申请提交的新药上市。开放标签的 2 期 SPEARHEAD-1 试验正在检查患有晚期滑膜肉瘤或粘液样/圆形细胞脂肪肉瘤的患者。研究人员正在评估 afami-cel 在大约 90 名患者中的疗效、安全性和耐受性，其中包括队列 1 中的 45 名患者和队列 2 中的 45 名患者。研究的主要终点是 ORR，次要终点包括安全性、出现治疗中出现的不良事件 (AE) 的患者、严重的 AE、疗效、最佳总体反应、反应时间、反应持续时间、无进展生存期、总体生存等等。在试验中所有评估的亚群中，观察到反应。女性患者以及MAGE-A4 表达较高的患者、基线时疾病负担较低的患者以及不需要桥接治疗的患者的反应率较高。Afamitresgene autoleucel（afami-cel）是工程化靶向MAGE-A4抗原的T细胞疗法。这些转化数据显示了 afami-cel 的潜力，因为它可以驱动活化和增殖性细胞毒性 T 细胞的肿瘤浸润。这将肿瘤微环境中的平衡从免疫抑制转变为促免疫，这可能有助于抗肿瘤反应。总体而言，SPEARHEAD-1 试验第 1 组的结果达到了疗效的主要终点，这些数据将用于支持药物 BLA 的提交。SPEARHEAD-1 的队列 2 正在进行中，超过一半的治疗已经完成。到目前为止，ORR 率与队列 1 中观察到的几乎相同。对于受滑膜肉瘤影响的人们来说，这种癌症长期以来一直没有创新的治疗方案。SPEARHEAD-1 试验结果让我们有理由对在不久的将来治疗更多患有这种难治性癌症的人的改变治疗规则的潜力感到非常乐观。
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