|
作者：广东省药学会 广州市胸科医院 郑燕君 脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）是一种罕见的危及全身多系统、致死致残的神经疾病。2018年SMA被列入《第一批罕见病目录》，SMA在中国新生儿的发病率为1/9788，人群携带率高达1/50。[1]它是由运动神经元存活基因1（survival motor neuron gene 1，SMN1）突变引起SMN蛋白功能缺陷，临床特征表现为以脊髓前角运动神经元退化变性和丢失导致的肌无力、肌萎缩。 目前针对SMA治疗的药物不多，利司扑兰口服溶液用散作为唯一获批的口服治疗药物于2021年6月在国内上市，它可有效延长1型SMA患儿的生存，改善普遍存在的吞咽和营养等问题。对于2/3型患者可改善运动功能，提高生活独立性。它服药方便，极大地提高了儿童的用药依从性。2022年国家医保局上演了“灵魂砍价”，将利司扑兰口服溶液用散的价格降幅约94%，成功纳入医保目录，减轻家庭经济负担，为脊髓性肌萎缩症患者带来福音。  那么下面让我们来认识一下利司扑兰口服溶液用散。 【适应症】用于治疗 2 月龄及以上患者的SMA。 【作用机制】利司扑兰是运动神经元存活基因 2（SMN2）的剪接修饰剂，用于治疗因染色体 5q 突变导致 SMN 蛋白缺乏而引起的 SMA。通过双位点特异性调节SMN2基因mRNA的剪接，促进外显子 7 包含进 SMN2 信使核糖核酸（mRNA）转录本中，从而增加脑内全长SMN 蛋白的生成量。 【用法用量】对每日一次的推荐剂量取决于年龄和体重。
1、每日约在同一时间使用提供的口服喂药器给予利司扑兰一次。 2、如果延迟或漏服，则应在计划的给药时间后 6 小时内尽快补服。否则，跳过漏服剂量，并在第二天的计划给药时间服用下一剂。 3、如果服用一剂利司扑兰后未完全吞服或出现呕吐，不得为了补足剂量再服用本品，应等到第二天在正常用药时间服用下一剂。 4、剂量调整必须在医疗卫生专业人士的指导下进行。尚未研究每日剂量高于 5 mg 的治疗方法。无 2 月龄以下婴儿的可用数据。 【给药方法】1、使用提供的可重复使用的口服喂药器给予利司扑兰每日剂量。 2、计算剂量时，需要考虑口服喂药器的刻度。将给药量四舍五入至所选口服喂药器上标记的最接近刻度。 3、利司扑兰必须在分发前由医疗卫生专业人士配制成口服溶液。 4、将利司扑兰吸入口服喂药器后，应立即服用。如果在 5 分钟内未服用，应将其丢弃，并重新准备一剂新药液。 5、患者口服利司扑兰后，应喝水以确保药物已完全吞服。如果患者无法吞咽并留置了鼻胃管或胃造瘘管，则通过鼻胃管或胃造瘘管给予利司扑兰。给予利司扑兰后，应用水冲洗鼻胃管或胃造瘘管。 【贮藏】25℃以下保存。配制后溶液在原装玻璃瓶中直立放置于冰箱（2-8℃）避光保存，勿冷冻。 【有效期】24 个月。配制后溶液有效期 64 天。 审稿专家：广州市胸科医院 钟洪兰 以上为“药品安全合作联盟”志愿者的原创作品，如若转载请注明作者和来源！ |
|
|
