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重症肌无力是一种由自身抗体引起的免疫紊乱，这种抗体会干扰神经和肌肉之间的交流。除了骨骼肌无力外，患者还会出现吞咽和呼吸困难。这些并发症可能危及生命。目前，用于治疗全身型重症肌无力的药物仅适用于疾病表现出特定生物学特征的患者。 
新药获批，是首个治疗两种最常见亚型的药物据全球生物制药公司优时比6月27日宣布，美国FDA批准了其一种新的药物，该药物涵盖了当前治疗所涵盖的患者以及额外的患者群体，使这种罕见的肌肉衰退疾病的更多患者能接受治疗。 该药物为Rystiggo(rozanolixizumab-noli，洛利昔珠单抗)，被授权用于治疗两种最常见的成人全身型重症肌无力亚型，即抗乙酰胆碱受体(AchR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性。通过皮下给药。 在新闻稿中，优时比称Rystiggo是目前FDA批准的唯一一种治疗这两种最常见的全身型重症肌无力亚型的药物。预计将于今年秋季在美国上市。此外，欧盟和日本目前也在审查这种治疗成人全身型重症肌无力的疗法。 新药Rystiggo的作用机制在作用机制方面，Rystiggo旨在降低导致重症肌无力的自身抗体水平。当免疫球蛋白G(IgG)自身抗体形成对抗AChR受体时，疾病就会发展。这些自身抗体通过与FcRN受体结合而循环进入循环系统。Rystiggo是一种旨在阻断IgG与FcRN相互作用的人源化单克隆抗体。通过阻止这些自身抗体再循环，它们会被细胞胞内蛋白处理系统分解。 Rystiggo的疗效及安全性FDA对Rystiggo的批准基于其III期MycarinG研究(NCT03971422)中收集的安全性和疗效数据。完整的3期结果于上个月发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。 该研究纳入了200名AChR或MuSK亚型患者，按照1:1:1的比例随机分配，每周皮下给药Rystiggo 7mg/kg、Rystiggo 10mg/kg或安慰剂，持续6周，然后进行8周的观察期。 MG-ADL是一种全身型重症肌无力衡量量表，用于评估Rystiggo的疗效。该量表以0（正常）到3（严重障碍）的等级评估全身型重症肌无力状及其对日常活动的影响，如对呼吸、说话、咀嚼、吞咽、刷牙或梳头、从椅子上站起来、视力和眼睑下垂的影响。使用该量表，患者的整体功能被分级，满分为24分。 结果显示，在第43天估量到有统计学意义的症状改善。接受Rystiggo治疗的患者较MG-ADL初始平均降低3.4分，而接受安慰剂的患者则平均降低0.8分。 安全性方面，Rystiggo组报告的最常见不良反应包括头痛、感染、腹泻、发热、超敏反应和恶心。 全身型重症肌无力5种现有药物到目前为止，包括刚最新获得美国FDA批准的Rystiggo在内，全身型重症肌无力患者有五种不同的治疗方法。其中4种均仅用于治疗抗AChR阳性的患者。 有两种为阿斯利康的补体C5抑制剂，Soliris(eculizumab)和Ultomiris(ravulizumab-cwvz)，前者在国内已上市，名为舒立瑞，后者为长效制剂。值得一提的是，优时比也有一种C5抑制剂Zilucopan，不过还未获得任何监管机构的批准，预计可与阿斯利康药物相匹敌。 另外两种为argenx制药的药物，于2021年FDA批准的静脉输注FcRN拮抗剂Vyvgard(efgartigimod alfa-fcab)，和本月获得FDA批准的更方便患者的皮下注射Vyvgart Hytrulo(efgartigimod alfa和hyaluronidase-qvfc)。 与上面4种药物不同的是，Rystiggo的批准还包括MuSK抗体呈阳性的患者。虽然MuSK抗体阳性患者只占重症肌无力患者的一小部分，约5%，但是与AChR阳性患者相比，这些患者的疾病往往更严重且更难治疗。Rystiggo的批准为这两种亚型的患者提供了一种治疗选择。 参考来源：'UCB announces U.S. FDA approval of RYSTIGGO[®] (rozanolixizumab-noli) for the treatment of adults with generalized myasthenia gravis’，新闻发布。UCB；2023年6月27日发布。 注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 |
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