【原】国内一线抗癫痫药吡仑帕奈：单药治疗无发作率高达74%

癫痫（epilepsy）是常见的也是较为严重的神经系统疾病，该病症会对患者的认知、记忆、生活质量、心理及儿童的生长发育等造成严重影响。该病症目前临床治愈困难，患者多需终生服药。

近年来，对新型抗癫痫药物（ASMs）的研发从未停歇，第三代抗癫痫药物相继问世。吡仑帕奈（Perampanel）就是第三代抗癫痫药物之一，该药对多种癫痫发作类型有效，且不加重肌阵挛及失神发作，有望成为“广谱”抗癫痫药物。

| 吡仑帕奈（Perampanel）

吡仑帕奈已经在中国正式上市，并被纳入医保。2021年，吡仑帕奈获批新适应症，用于治疗成人和4岁及以上儿童癫痫部分性发作患者（伴有或不伴有继发全面性发作）。

吡仑帕奈是一款高选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，具备全新作用机制，可通过与中枢神经系统主要的兴奋性神经递质受体竞争性结合，抑制神经元的过度兴奋。

吡仑帕奈获批单药治疗癫痫部分性发作主要是基于一项FREEDOM研究（342研究）的结果，该研究共纳入了89例年龄≥12岁的FOS伴或不伴局灶扩展至双侧强直-阵挛发作（FBTCS）的患者。吡仑帕奈的疗效和安全性在这一研究中得到了有效验证。研究结果显示：

4mg/d吡仑帕奈单药治疗组的无发作率为63%，4或8mg/d吡仑帕奈单药治疗组的无发作率为74%。

| FREEDOM研究结果

研究结果还表明，在安全性方面，常见的不良事件为轻至中度的头晕、嗜睡等，整体耐受性良好。

吡仑帕奈获批单药治疗儿科癫痫部分性发作患者是基于另一项311研究，研究旨在评估患者服用吡仑帕奈的安全性和有效性。该研究共纳入180例4-12岁儿童局灶性发作（FOS）或原发性全面性强直阵挛性发作（GTCS）患者。研究结果显示：

吡仑帕奈添加治疗局灶性发作、双侧强直-阵挛发作、原发性全面性强直阵挛性发作每28天癫痫发作频率自基线下降的中位百分比分别为40%、59%和69%。

吡仑帕奈治疗局灶性发作患者的有效率为47%，无发作率为12%；吡仑帕奈治疗强直-阵挛发作患者的有效率为65%，无发作率为19%；吡仑帕奈治疗原发性全面性强直阵挛性发作患者的有效率为64%，无发作率为55%。

| 311研究结果

安全性方面，研究结果表明吡仑帕奈用于添加治疗4-12岁FS（伴/不伴FBTCS）或GTCS小儿患者总体安全有效，且耐受性良好。

截至目前，吡仑帕奈已获全球超过70个国家批准，同时，已被用于全球超过30万例患者治疗。吡仑帕奈以其用药便利、性价比高、耐受性好等诸多优势，未来将助力更多癫痫患者回归正常生活。

| 参考资料

1.Yamamoto T, Lim S C, Ninomiya H, et al. Efficacy and safety of perampanel monotherapy in patients with focal-onset seizures with newly diagnosed epilepsy or recurrence of epilepsy after a period of remission: The open-label Study 342 (FREEDOM Study)[J]. Epilepsia Open, 2020,5(2):274-284.

2.Fogarasi A, Flamini R, Milh M, et al. Open-label study to investigate the safety and efficacy of adjunctive perampanel in pediatric patients (4 to <12 years) with inadequately controlled focal seizures or generalized tonic-clonic seizures[J]. Epilepsia, 2020,61(1):125-137.

3.Potschka H, Trinka E. Perampanel: Does it have broad-spectrum potential? [J]. Epilepsia. 2019 Mar; 60 Suppl 1:22-36.

4.杜玲玲, 徐佳骏, 崔岚. 选择性AMPA受体拮抗药吡仑帕奈概述[J]. 中国药师. 2013; 16(8): 1245-1247.

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