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越来越多的迹象表明，新药上市速度可能要减缓，但英国要让新药加速上市。一项以税收为来源的基金专为那些还未通过英国国家临床规范研究院（NICE）审批的新药提供支付，让患者更早接受治疗。 Sovaldi 是个例外？ Sovaldi 在众多试验中被证明具有良好疗效，事实上，它是到目前为止治疗丙肝最有效的药物。最近的试验数据显示，Sovaldi 可以在 12 周时间内治愈 90% 的丙肝病人，与 Vertex 的 Incivek（telaprevir）和默沙东的 Victrelis（boceprevir）相比，效果显著，后者的治疗时间是前者的两倍，治愈率只有 75%。 Sovaldi 的显著疗效为它带来了惊人的销售额，2014 年第一季度销售额超过 20 亿美元，第二季度达 32 亿美元，是销售额增长最快的药物，照此趋势，明年销售额将突破 100 亿美元。 从理论来说，Sovaldi 可以治愈所有类型的丙肝患者，让慢性丙肝患者免于肝移植和长期护理，将为 NHS 节约一大笔费用。而且，它还有众多支持者，尤其是一些丙肝患者组织，如制药企业赞助的英国丙肝基金会（the Hepatitis C Trust），正在积极呼吁基金支持该药的使用。 更重要的是，在 2014 年制药业信誉报告中，吉利德被评为第二大受人尊重的制药企业，排名在 ViiV 公司之后，后者是葛兰素史克和辉瑞的合资公司，也专注于传染性疾病的药物开发。 由此可见，吉利德还是受到了公众广泛的赞誉，无论是在公司信誉、治疗效果还是患者支持方面，没有任何一家公司拥有如此坚实的群众基础。 治愈率高花费也高 Sovaldi 的定价充满争议，到目前为止，吉利德还无法说服美国人，为什么该药的日治疗费要 100 美元，一个疗程需要 84000 美元。 英国使用 Sovaldi 的费用要低得多，28 片 400mg 的 Sovaldi 售价约为 11661 英镑，按此计算，12 周的治疗费用约为 34983 英镑，与罗氏的注射剂 Copegus 联合用药还需加上 2400 英镑的费用。尽管如此，Sovaldi 仍然是 NHS 目录中最贵的药品，甚至比很多治疗癌症的生物药还贵得多。 医疗技术人员对该药的评估反应不一。今年 6 月，苏格兰医药协会批准 Sovaldi 进入苏格兰 NHS 支付目录，用于 1~6 基因型丙肝治疗，但有一定的使用限制，比如基因 2 型患者仅在不能耐受 Pegasys 治疗时使用 Sovaldi；基因 3 型患者采用 24 周无干扰素，“Sovaldi+Copegus”联合用药方案。 当然，NICE 并未读过英格兰地区的 NHS 方案，也没有在 6 月第一次出版的指导草案中找到与 Sovaldi 成本效益相关的内容。NICE 健康技术评估部负责人 Carole Longson 教授这样解释目前的暂行决定：“我们已经有足够证据证明，Sovaldi 对某些丙肝患者极为有效，但于特殊基因型患者是否有效现在还缺乏证据，生产者也没有提供确切答案。” 该组织要求吉利德提供更多信息，尤其是“Sovaldi+ Copegus”与“Sovaldi+ Copegus+Pegasys”两种治疗方案治疗基因 1 型和基因 3 型丙肝患者的疗效对比；并将根据患者是否患有肝硬化、艾滋病或其他病史，进一步评估 Sovaldi 的成本效益，最终的评价结果将于今年底发布。 英格兰 NHS 表示，将在 NICE 指导性意见出台后，对目前的药品政策再作调整，但未明确如果 NICE 的治疗指南出不来，目前的资金支持还能维续多久。 一个新的 CDF？ Sovaldi 的资助方案容易与英国之前的 CDF 联系起来，该项基金投入 2 亿英磅，专为在 2016 年以前未能通过 NICE 审批或监管机构不批准的药物使用提供资金支持。对于这个由政府直接管理、只针对癌症用药的基金，不少人颇有微辞。NICE 主席近日接受 Pharmafocus 采访时称，对 CDF 的政治性表示遗憾。 CDF 基金始于 2010 年，将运行至 2016 年，截至目前花费已接近 10 亿美元。它确实让很多癌症患者获得了最新的抗肿瘤药治疗，但也让纳税人额外支付了一大笔开销。 目前几乎没有证据支持它提高了癌症的临床收益，但政府在公众和媒体中赢得良好名声，也让英国的抗癌药研发企业大赚一笔（药品绕开 NICE 监管高价销售），受益企业包括罗氏、Celgene 和默沙东等抗癌药大户。 NICE 判断一个药物是否具有良好的成本效益通常需要 6~9 个月，在得到肯定结论后，该药将进入各地的 NHS 用药目录，并在 3 个月内进入临床。走完整个流程大概需要 1 年时间，但不是每一个晚期丙肝患者都能等这么久，无论是从政治还是临床治疗角度来看，提高 NICE 的效率至关重要，但 NICE 只是政府部门的一个分支，它不能自己作出决定。 问题在于，与 Sovaldi 类似的其他药物能否通过 NICE 批准？目前，杨森、安博维、默沙东和百时美施贵宝的丙肝治疗药物都处于后期研发阶段，疗效与 Sovaldi 类似甚至有所超越。 这些药物在获得欧洲上市许可后、拿到 NICE 批准前，是不是也能获得类似 Sovaldi 的基金支持？显然，这是 NHS 无法承受的，事实上，Sovaldi 是特定时期出现的特例，其他企业无法模仿，但不保证未来不会出现类似基金。 当年的 CDF 为癌症治疗带来希望，Sovaldi 的出现也是一个为全球患者带来福音的伟大创新，不过一只药物的销量最终还是取决于它的临床疗效、信誉和公共支持工作。 编辑： 木客 |
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