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近日，美国制药公司艾伯维（AbbVie）宣布开展两项2期临床试验，用于评估其针对tau蛋白的抗体ABBV-8E12对于阿兹海默病和进行性核上性麻痹的疗效。ABBV-8E12拥有针对进行性核上性麻痹的美国和欧盟孤儿药资格认定以及美国FDA快速通道认定。 阿兹海默病是一种影响非常广泛的神经退行性疾病，它主要影响患者的记忆和认知功能，是造成痴呆的最主要疾病之一。引起阿兹海默病的主要原因是Aβ和tau这两种蛋白出现不正常折叠以及沉积，造成神经细胞受损甚至死亡。最近一段时间以来有多项针对Aβ的临床试验遭到挫折，使一些新药研发者将注意力转到了tau蛋白上。一些研究显示tau蛋白的沉积与神经细胞死亡的关系更大，因此，通过抗体药物去除tau蛋白沉积也许能获得更好的效果。 进行性核上性麻痹是一种较为罕见的神经退行性疾病，其主要症状是眼球运动障碍、吞咽和发声障碍、平衡障碍和步态失调、以及轻度痴呆。它的主要病因与阿兹海默病有相似之处，也是由tau蛋白沉积造成的神经细胞死亡。与阿兹海默病的tau蛋白沉积主要出现在大脑海马体和皮层不同，进行性核上性麻痹患者中tau蛋白沉积主要出现在大脑基底核和脑干中。由于主要影响的神经细胞不同，造成临床症状也不尽相同。 Tau蛋白沉积的可能致病机理（图片来源：promegaconnections） 艾伯维的抗体药物8E12最早是由C2N Diagnostics研制并授权给艾伯维的，它特异性地结合非正常折叠的tau蛋白，以将其清除出神经组织，恢复正常功能的目的。此前艾伯维已经完成了8E12在进行性核上性麻痹患者中的1期临床试验。在有30名患者参与的1期试验中，8E12展示了良好的安全性，并且其在血液和脑组织中的代谢与预期的一致。因此艾伯维决定进入2期试验。 此次开始的2期试验将在欧美多国同时展开，计划将有400名早期阿兹海默病患者和180名进行性核上性麻痹患者参与，试验将分别评估8E12能否改善阿兹海默病患者的认知能力以及进行性核上性麻痹患者的运动和协调能力。两项试验预计将分别于2020年和2019年完成。 艾伯维基础神经科学中心副总裁Eric Karran博士（图片来源：LinkedIn） 艾伯维基础神经科学中心副总裁Eric Karran博士表示：“我们看到了针对tau蛋白的8E12在治疗阿兹海默病和进行性核上性麻痹方面的潜力。FDA授予的快速通道认定以及开始2期临床试验表明了艾伯维持续致力于研究创新科学方法，希望 为患者带来新的疗法。” 我们希望这两项临床试验能够顺利进行，早日为阿兹海默病和进行性核上性麻痹患者带来新药。 参考资料： [1] AbbVie (ABBV) Release: Pharma Initiates Phase 2 Clinical Trial Programs For ABBV-8E12, An Investigational Anti-Tau Antibody, In Early Alzheimer's Disease And Progressive Supranuclear Palsy [2] C2N Diagnostics Reports Phase 1 Study Results of C2N-8E12 (ABBV-8E12) – Anti-Tau Antibody – in Subjects with Progressive Supranuclear Palsy |
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