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发表在：EUROPEAN JOURNAL OF CANCER 45 ( 2009 ) 228 –247。
实体瘤疗效评价标准是临床医生用来描述病情的语言，也是临床试验用的一整套标准。我们只有了解这些内容，才能与临床医生对话，看懂临床试验数据。
评价肿瘤负荷的改变是癌症治疗的临床评价的一个重要特征。肿瘤缩小（客观反应）和疾病进展的时间都是癌症临床试验中的重要终点。RECIST就是这样一套以解剖学为基础的肿瘤负荷评价标准。
这里仅摘录需要了解的一些要点：
Target Lesions 靶病灶：基线评估时有超过一个以上可测量病灶时，应记录并测量所有病灶，总数不超过5个（每个器官不超过2个），作为靶病灶代表所有累及器官（也就是说只有一个或两个累计器官的患者最多选择两个或四个靶病灶作为基线测量病灶）。
Non-Target Lesions 非靶病灶：其余所有的病灶包括病理淋巴结可视为非靶病灶，无需进行测量，但应在基线评估时进行记录。如记录为“存在”，“缺失”或极少数情况下“明确进展”。广泛存在的靶病灶可与靶器官记录在一起(如大量扩增骨盆淋巴结或大规模肝转移)。
目标病灶的评价
Complete Response (CR): Disappearance of all target lesions. Any pathological lymph nodes (whether targetor non-target) must have reduction in short axis to <10 mm. 完全缓解
Partial Response (PR): At least a 30% decrease in the sum of thediameters of target lesions, taking as reference the baseline sum diameters 部分缓解
Progressive Disease (PD): At least a 20% increase in the sum of the diameters of target lesions, taking as reference the smallest sum on study(this includes the baseline sum if that is the smallest on study). In addition to the relative increase of 20%,the sum must also demonstrate an absolute increase of at least 5 mm. (Note: the appearance of one or more new lesions is also consideredprogressions). 疾病进展 以所研究（目标病灶半径）的总和最小值为参照（包括最小值等于临界值的情况），所有目标病灶半径的总和至少增加20%，另外，半径总和增加的绝对值还必须大于5mm（注：出现新的病灶也可认为是恶化） Stable Disease (SD): Neither sufficient shrinkage to qualify for PR nor sufficientincrease to qualify for PD, taking as reference the smallest sum diameterswhile on study 疾病稳定
非靶病灶评价 Evaluation of Non-Target Lesions Complete Response (CR): Disappearance of all non-target lesions and normalization of tumormarker level. All lymph nodes must benon-pathological in size (<10 mm short axis) Note: If tumor markersare initially above the upper normal limit, they must normalize for a patientto be considered in complete clinical response. 完全缓解
Non-CR/Non-PD: Persistence of one ormore non-target lesion(s) and/or maintenance of tumor marker level above thenormal limits 非完全缓解/非疾病进展
Progressive Disease (PD): Appearance of one or more new lesions and/or unequivocal progression of existing non-target lesions. Unequivocalprogression should not normally trump target lesion status. It must be representative of overall diseasestatus change, not a single lesion increase. 疾病进展 存在非目标病灶的明确恶化，请见下面的评论。（注：出现一个或多个新病灶也被认为是恶化） 最佳总疗效 Evaluation of Best Overall Response
最佳总疗效是指考虑了各种因素后确认的从研究治疗开始到治疗结束的最佳疗效的记录。有时候一种疗效可能直到治疗结束才得以证实，因此实验设计时应该明确：治疗后的评估是否作为决定最佳总疗效的因素。实验设计必须规定被引入的新的治疗在进行治疗之前将怎样对最佳疗效指标起作用。患者的最佳疗效评价将依赖于靶和非靶病灶的发现，也将考虑新的病灶的出现。而且，由于研究本身和实验设计的需要，可能也需要确定的度量值。特别是，在非随机实验中，疗效是最重要的终点，PR或CR的确定被认为是“最佳总疗效”。
For Patients with Measurable Disease
For Patients with Non-Measurable Disease 中国CFDA 2012年发布的《抗肿瘤药物临床试验终点技术指导原则》对于临床试验终点有不同的规定。这些临床试验终点包括: 总生存期(Overall Survival , OS)； 基于肿瘤测量的终点： 无病生存期（Disease－FreeSurvival, DFS） 客观缓解率ORR（ObjectiveResponse Rate, ORR） 完全缓解(Complete Response, CR) 疾病进展时间(Time to Progression, TTP) 无进展生存期(Progression-Free Survival, PFS) 和基于症状评价的终点。
无病生存期(DFS)通常定义为患者从随机分组开始到出现肿瘤复发或由任何原因引起死亡之间的时间。该终点最常用于根治性手术或放疗后的辅助治疗的研究。如果某些疾病（例如血液肿瘤）在大部分患者化疗后达到完全缓解时，DFS也可以作为一个重要终点。尽管在大多数辅助治疗的情况下，总生存期仍然是一个传统的终点指标，但是当生存期延长而使得选择生存期为临床试验终点不现实的时候，DFS可以作为一个重要的终点指标。目前DFS已经成为乳腺癌辅助性激素治疗、结肠癌辅助治疗、以及乳腺癌的辅助性细胞毒治疗的主要审批基础。无疾病生存期可以是临床获益的替代终点或者可以为临床获益提供直接证据。这一决定取决于疗效大小、风险-效益关系以及疾病情况。
疾病进展时间(TTP)定义为从随机分组开始至出现肿瘤客观进展之间的时间；TTP不包括死亡。
无进展生存期(PFS)定义为从随机分组开始至出现肿瘤客观进展或死亡之间的时间。
与TTP相比，PFS是更常选用的替代终点。因为PFS包括死亡，更好地反映了受试药物的毒副作用，因此与总生存期有更好的相关性。在对TTP的分析中，无论是在死亡时还是相对较早的随访期间，死亡均被删失（试验中的非随机脱落）。PFS可假设患者的死亡与肿瘤进展有着随机的联系。然而，当大多数死亡与癌症不相关的情况下，TTP也可以是一个合适的终点指标。
客观缓解率(ORR)是指肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例。缓解期通常是指从开始出现疗效直至证实出现肿瘤进展的这段时间。一般定义客观缓解率为完全缓解加上部分缓解之和。客观缓解率是一种直接衡量药物抗肿瘤活性的指标，可以在单臂试验中进行评价。疾病稳定不应该是客观缓解率的组成部分。疾病稳定可以反映疾病的自然进程，而肿瘤缩小则是直接疗效。ORR=CR PR
治疗失败时间（TTF）是一个复合的终点指标，即从随机化开始到无论何种原因（包括疾病进展、治疗毒性和死亡）导致治疗终止之间的时间。一个合理的支持审批的终点指标应当能清楚地将有效性和药物毒性、患者或医师退出、或患者不耐受区分开，TTF不能将有效性与其他变量进行充分区分。因此，不建议将TTF作为支持药物批准的终点。
《抗肿瘤药物临床试验终点技术指导原则》 http://www./WS01/CL1616/90961.html |
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