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针对实体瘤，抗肿瘤治疗的疗效评估结果从好到差分为完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、疾病稳定（SD）和疾病进展（PD）。在抗肿瘤治疗的临床试验中，用于疗效评价的结局指标有时间类指标如OS、PFS、TTP、DFS、TTF、DoR、EFS、DDC等，以及比例类指标如ORR、DCR、CBR等，还有其他如PRO、MRD、生物标志物等指标。本文解释了这些常用指标，并绘制了示意图以助理解和记忆。 文末附最新版实体瘤疗效评估标准RECIST v1.1英文原版PDF获取方式。 CR（complete response, 完全缓解）： 所有靶病灶（易于测量的病灶）和非靶病灶（不适合精确测量但可以跟踪随访的病灶）均消失，所有残余淋巴结短径均＜10mm；且肿瘤标志物正常；且无新发病灶。
PR（partial response，部分缓解）： 靶病灶直径（长径）总和相对于基线测量值，至少减少30%；且非靶病灶无进展；且无新发病灶。
PD（progressive disease，疾病进展）： 靶病灶直径总和相对于最小值，至少增加20%，且增加的绝对值≥5mm；或非靶病灶发生进展；或有新发病灶。
SD（stable disease，疾病稳定）： 肿瘤的退缩或进展的程度不足以达到部分缓解（PR）或疾病进展（PD），介于两者之间；且非靶病灶无进展；且无新发病灶。
若无靶病灶，仅针对非靶病灶进行疗效评价时，一般不用SD来表示稳定状态，而使用——Non-CR，Non-PD（非完全缓解/非疾病进展）： 持续存在一个或多个非靶病灶；和/或持续存在超出正常水平的肿瘤标志物。
OS（overall survival，总生存期）： 从随机分组开始到患者因任何原因死亡的时间。在临床试验情境下，若发生患者失访，视该患者最后一次随访时间为死亡时间；若试验结束时患者仍然存活，视随访结束日为死亡时间)。 衍生术语：5年生存率、中位生存期（mOS，半数病例尚存活的时间，亦即当OS生存曲线的生存率为50%时推算出的时间）。
PFS（progression-free survival，无进展生存期）： 从随机分组开始对肿瘤进行治疗到第一次评估为疾病进展（PD）或未进展即死亡的时间跨度，肿瘤在该阶段基本没有进展。 衍生术语：1年PFS率、中位无进展生存期（mPFS，半数病例尚未发生进展的时间，亦即当PFS无进展生存曲线的PFS率为50%时推算出的时间）。
TTP（time to progress，疾病进展时间） 从随机分组开始到第一次评估为PD的时间。 TTP与PFS的区别在于PFS包括死亡，而TTP不包括死亡。因此PFS更能反映临床获益，且与OS的一致性更好。但若导致死亡的原因中非肿瘤原因多于肿瘤原因，则使用TTP作为疗效指标更为合适。 DFS（disease-free survival，无病生存期）： 前提是患者经过根治后已达到NED（无疾病状态）或者说完全缓解（CR），在此之后直至第一次评估为肿瘤复发/转移或未复发/转移即死亡的时间跨度，患者在该阶段处于无肿瘤状态。 DFS与PFS的区别在于计算的起点不同，DFS通常作为根治术后的主要疗效指标。 EFS（event-free survival，无事件生存期）： 从随机分组开始到预定事件发生的时间，“事件”可包括PD、死亡、更换治疗方案、加用其他治疗、发生致死性或不能耐受的副作用等。EFS主要用于病程较长的恶性肿瘤或实验方案危险性高等情况下。 TTF（time to failure，治疗失败的时间）： 从随机分组开始到治疗中止/终止的时间，中止/终止原因包括了如疾病进展、死亡、由于不良事件退出、受试者拒绝继续进行研究或者使用了新治疗等任何原因。TTF是一个综合了有效性与毒性的评价指标。 DoR（duration of response，缓解持续时间）： 从肿瘤第一次评估为缓解（CR或PR）开始到第一次评估为PD或死亡的时间，患者在该阶段处于缓解状态。
DDC（duration of disease control，疾病控制时间）： 从肿瘤第一次评估为CR、PR或SD开始到第一次评估为PD或死亡的时间。 ORR（objective response rate，客观缓解率）： 通常指肿瘤缩小达到一定比例（一般为30%）并能维持一定时间（一般为4周）的患者比例，其中包括了CR和PR且维持一定时间的患者。 有时ORR也指overall response rate，总缓解率，这时它直接代表达到CR+PR的患者比例。 DCR（disease control rate，疾病控制率）： 肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的患者比例，其中包括了CR、PR和SD且维持一定时间的患者，肿瘤在该阶段基本能够得到控制。 CBR（clinical benefit rate，临床获益率）： 直接代表达到CR+PR+SD的患者比例。 PRO（patient reported outcome, 患者报告结果）： 包括健康相关生活质量（HRQoL）、 健康状态测量工具、患者满意度和治疗体验、心理困扰、疼痛和自我效能评价等。PRO可反映患者对于自身临床获益的直接感受，可通过访谈、自我评价、计算机测评和人机交互式测评等方式获得。
除了上述指标，还有一些新的结局指标如MRD（minimal residual disease，微小残留病灶）、MFS（metastasis-free survival，无转移生存期)，以及作为复合结局指标之一的肿瘤生物标志物等。 联系小编微信（185 2917 0109）可获得最新版实体瘤疗效评估标准RECIST v1.1英文原版PDF，后续我们将对该标准进行详细解读，敬请期待。 |
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