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撰文 | 李树婷 2018年5月30日美国总统特朗普签署了“试药权”（Right to Try）法案，为罹患重病的患者打开了一扇门——允许他们试用未经美国食品药监管理局（FDA）批准的试验药品，这些患者通常因为不符合临床试验的标准而不能使用新药。 这一举措似乎是整个新药研发进程中的一小步，但这个时间可能是1~5年，也许更长时间。新法案让患有危重疾病的患者能够早日试用新药，得到生存的机会。在新的科技带来新药、新疗法的面前，罹患危重疾病的患者是在与死神赛跑，谁先得到新药/新疗法谁就有可能战胜死神，获得更长的生存。 道义上合理做法合法化 传统上的新药研发可以简单地用“三个10”来形容：耗时10年，耗资10个亿（美元），成功上市的几率是1/10。这几个数字告诉我们，新药研发耗时长、花费多、成功率低。到目前为止，人类还有很多疾病无药可医，尤其是7000多种罕见病，能够得到治疗的药物就更少。 新药研发环节有各种因素：医学基础理论、制药工艺、临床研究水平、患者的认知和参与、监管部门水平等；近几年来，很多国家的药政部门都在监管方面做出了各种努力，比如快速审批、优先审评等措施。而“试药权”（Right to Try）法案的提出是在监管的环节提高了患者对新药的可及性，也是让危重患者可以得到更早救治的一种努力。 在这一点上，美国政府率先提出这种措施，的确代表着一种进步和改革，其目的是以患者为中心，让患者能够得到更多受益。其实，对于晚期危重患者私下赠药的现象并不鲜见，因为没有法律措施给予保障，这种出于人道主义的做法都是私下进行的，药企在提供给患者药物的同时还承担了违规风险。 现在，这个法案终于可以让药企放心地为患者赠药了，而这些可能受益的患者也可以大胆的向药企申请赠药了。它使原来法律上不合法、道义上合理的做法合法化，这是很多患者非常期待。 一个现实的案例 在临床试验过程中，一些在研的安全、有效的新药患者可能得不到，这种情况有两种，一种是因为患者某种指标不符合临床试验方案规定的入排标准，还有一种是参与试验的患者，在方案规定的试验期限结束后虽然获得有效治疗，但也不能继续用药，这是由于临床试验的规范要求造成的。 比如某抗CD20的单克隆抗体对比美罗华（利妥昔单抗）的试验，试验的两组患者中试验组使用的是某单抗，对照组使用美罗华，试验方案规定，如果治疗有效6个周期就结束规定的治疗，但是临床治疗上如果患者有效还可以继续用药维持。试验的申办方可以提供自己的试验药物为患者进行维持治疗，但不提供美罗华，因为药费昂贵，美罗华组的患者如果需要维持治疗可以交叉到试验组，使用申办方提供的试验药物进行治疗。 这个方案在进行伦理审查时，有的伦理委员会认为，试验结束后患者就不能继续使用试验药物了，美罗华组患者治疗结束后不能接受试验药物的治疗，所以这组患者治疗结束后除非自己购买美罗华进行维持治疗，否则就停止治疗，但是试验组的患者可以自愿进行维持治疗，因为GCP 规定试验药物除受试者外不能赠与其他患者。 需有严格管理措施和流程 “试药权”（Right to Try）法案是否能够对急需治疗的患者带来彻底的救助答案是否定的，所以反对的人认为是“虚假的希望”，因为对尚不成熟的新药还存在很多未知风险，早期用药同时会让患者提前“置于风险之中”。从伦理的角度来看主要是衡量患者的风险和受益，如果收益大于风险就可以尝试。 但是新药研发的风险需要一定样本量和一段治疗时间才可以发现，太早期太少人试用了新药即使出现了疗效也不意味着就是安全的。那么如何看待试药权法案给患者带来的好处呢？在实际操作过程中还是需要有严格的管理措施和流程的，否则不能控制新药的风险，好心也可能变成坏事。 “试药权法案”虽然对申请使用新药的患者和疾病有一定的限制，比如对病情太重、年纪太大、年纪太轻、住的太远无法参与新药试验，但这些实施对象都是具有风险的高危人群，都可能在未知风险的事件中牺牲生命。新药研发的过程很长，一般抗癌新药的早期研究（Ⅰ期试验）也需要2~3年才能结束，通常要观察到这个药物出现最大的不耐受毒性，然后推出最大耐受的临床使用剂量。 目前很多Ⅰ期试验在新药出现疗效的剂量组就开始扩展更多样本量来验证疗效，这时对风险的观察还比较浅显，如果这个阶段就开始赠给其他患者，风险就比较大；如果在Ⅱ、Ⅲ期阶段赠给其他患者安全性风险会降低一些，但等待的时间就会更长一些。 对于身患重病的人来说在新药的风险和受益中搏一搏是他们自己需要做的选择。但是从伦理和医学的角度来说，临床医生还是应该尽可能地告知他面临的风险，还有不能确定的获益。在实际操作过程中制药企业也面临风险，所以要有比较完善的手续和文件，这些其实大家并不陌生。 “试药权法案”给我们带来了新的思考，如何让患者在新药新疗法的早期尝试过程中更加安全是需要我们接下来细心实践的，但愿这个法案能够开花、结果。 责编 | 毛冬蕾 |
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