 曾小峰 教授 北京协和医院风湿免疫科主任、博士生/博士后导师 亚太风湿病学会联盟（APLAR）副主席 中华医学会风湿病学分会主任委员 中国医师协会常务理事及风湿免疫科医师分会会长 治疗不充分是 类风湿关节炎患者致残的主要原因 类风湿关节炎是我国目前关节病所致肢体残疾的第 1 位原因。曾教授指出：中国约有 500 万类风湿关节炎患者，类风湿关节炎患者如果得不到及时规范的治疗，70% 的患者会在患病 2 年内出现关节侵蚀破坏，5-10 年的致残率高达 40% 以上。 我国以前类风湿关节炎的治疗可以说是缺医少药，正规的风湿免疫科医生较少，治疗药物也较少，导致大量病人因病致残，生活水平下降。而类风湿关节炎如果得不到及时有效的治疗，有很高的致残率。这给患者本人带来了很大的痛苦，严重影响了患者的生活，也大大加重了患者家庭和社会的经济负担。所以，及时而有效地控制好患者的病情是非常必要的。 目前国际上和我们国家都非常重视类风湿关节炎等自身免疫疾病的诊治。随着科技的发展，这个领域的许多疾病都成为新药研发的目标，其中类风湿关节炎就是当前药物研发的重点。大量新的靶向治疗的药物，如生物制剂靶向治疗药物、小分子化合物靶向治疗药物出现，为疾病治疗带来了突破性进展，并且有效减少疾病致残的风险，改善疾病预后和因病导致的一系列社会问题。 生物制剂的使用率 中国和欧美存在差距的原因 在治疗类风湿的药物中，生物制剂的临床应用为类风湿关节炎的治疗带来一个「新的阶段」。曾教授指出，生物制剂是靶向治疗，很多循证医学的研究显示生物制剂能阻断骨关节破坏，因此它对类风湿关节炎的疗效是肯定的。目前生物制剂在中国的应用率比较低，在欧洲、美国的使用率较高。我们国家与发达国家还存在很大的差距，造成这种差距的主要原因可能是经济因素，导致病人不能及时启用生物制剂。我们如果想很好地控制疾病发展，减少致残，提高生活质量，改善预后，就需要应用现在国际上公认的有效的药物，但价格贵是制约这类药物应用的主要原因。目前国内仅一种生物制剂能医保报销，其他种类的生物制剂都不在医保目录中，因此经济原因是中国用药率低的最主要原因。 呼吁：希望未来有更多不同靶点的 生物制剂纳入国家医保，造福患者 类风湿关节炎属于慢性病，需要长期规范治疗，疾病负担不亚于肿瘤患者，提高药物的可及性至关重要。实际上如果将病人早期用药与延误治疗导致残疾的后果进行经济上的比较，早期用药是值得的。我们应该从治疗经济学或卫生经济学角度考虑投入后的回报率。如果等到病人残疾了再治疗，病人丧失工作能力，还要有人陪护，会给家庭和社会带来更大的经济负担。因此早期诊断、早期治疗非常重要，可以避免随后出现的一系列问题。 类风湿关节炎发病机制复杂，个体差异大，实施个性化治疗对控制病情进展非常重要，因此靶向生物制剂的多元化有利于改善更多病人的预后。曾教授表示，科技发展很快，有很多治疗风湿病的新药出现，但不同的生物制剂也不是百分之百有效，不同靶点的生物制剂的出现，可以给病人更多的治疗选择。目前只有一种作用机制的生物制剂纳入医保远远不能满足临床和患者的治疗需求。白介素-6 抑制剂和传统肿瘤坏死因子-α抑制剂不一样，白介素-6 抑制剂有它独到的地方，比如除了快速起效持续抑制关节破坏外¹ ，还可以改善全身合并症状，如贫血、骨松、抑郁等² ，安全性良好³ ，是目前唯一具有儿科风湿适应症的生物制剂。我们希望未来有更多不同靶点的生物制剂可以纳入医保目录，这样可以为病人更多的治疗方案选择，以有效和长期控制患者的疾病病情。 此前，有消息称进口抗风湿生物制剂托珠单抗，也就是目前中国已上市的唯一的白介素-6 抑制剂，它的价格大幅下调。对此，曾教授表示，中国的患者使用生物制剂最大的障碍就是经济问题，相信药物降价会让更多的老百姓受益，也意味着更多人的疾病可以得到很好的控制。国家药物政策提到药物要有可及性，就是要用得起，而药品降价就有更多的人用得起，更多的人获益，这是病人的福音。 风湿免疫学科的强大 是社会和科技发展的必然 中国风湿免疫专业起步较晚，目前还是个新兴的学科，随着医学事业的发展，社会对这个学科的需求越来越大。为适应国家的需求，尤其是「健康中国」的战略需求，风湿病学科要做强做大。 在社会发展和科技发展的新形势下，风湿病学科需要更加壮大的原因，除了病人太多，还有一个原因是很多科技的聚焦点是在风湿病领域，这个学科不发展将会制约我国新药研发的步伐。因此，近几年风湿病学科的发展得到了国家的重视。2019 年 2 月，卫健委向全国各省市、自治区、直辖市发了征求意见稿，提出所有三级医院必须建立风湿免疫科，并且要在有条件的二级医院建立相应的科室，相信这些举措将使风湿免疫学科迎来发展的春天。 小结 中国风湿病学科近年来的蓬勃发展有目共睹，相信在国家的重视和政策的支持下，风湿病学已经迎来发展的春天。期待未来风湿病患者都能够获益于生物制剂如托珠单抗等新的科技成果的临床应用，不再遭受疾病的困扰。也期待医保可以覆盖更多安全有效的创新药物，让风湿病患者能够看得起病，不再因为经济原因，耽误了疾病的治疗。这样既可以减轻病人的痛苦，也可以减少家庭和社会的负担。 1. Yazici Y, et al. Efficacy of tocilizumab in patients with moderate to severe active rheumatoid arthritis and a previous inadequate response to disease-modifying antirheumatic drugs: the ROSE study. Ann Rheum Dis. 2012;71(2):198-205. 2. G. Schett, et al. 2018 EULAR: FRI0050. 3. 2017 EULAR abstract 3573. 本网站所呈现的资料为专业资料，旨在促进医药信息的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参考。 P-ACT-2019.05-005 Valid Until 2021.05 题图来源：丁香园 |
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