导语：2019年5月31日—6月1日，由生物谷主办的第三届真实世界研究峰会在上海隆重召开。来源：梅斯医学2019年5月31日—6月1日，由生物谷主办的第三届真实世界研究峰会在上海隆重召开。此次峰会聚焦真实世界证据（RWE）在中国的落地，以“实践之路”为主题，邀请国家RWE政策相关部门领导、国内RWE专家院士、国内外制药企业医学部负责人、大数据公司高管共聚一堂，畅谈真实世界研究在践行证据驱动营销、强化产品整体竞争力的道路上，如何高质量的提供价值转化。同时，与会专家还对国家食品药品监督管理局药品审评中心（CDE）刚刚发布的关于真实世界证据相关的最新政策进行了解读和讨论。（2019真实世界研究峰会隆重开幕，行业大咖共话CDE新政策！） 临床研究难逃问题守恒定律：科学带来的结果才是有价值的 图：房澍名博士 房澍名博士表示，“一直以来，随机对照研究（RCT）备受临床医师的青睐，因其具备临床科研设计有四大原则：随机化、设立对照、盲法、基线可比性，是循证医学证据的基石，是临床疗效评价的“金标准”。RCT研究具有无可厚非的科学性，然而，科学只是一种方法学手段，而不是目的。RCT研究逐渐表现出设计过于理想、抽样局限性以及安全性数据不充分的弊端，在这样的背景下，真实世界研究应运而生，而且似乎离我们越来越近。” “真实世界证据需要从两个维度进行考量：数据获取和研究方法。数据获取可从多方渠道进行获取，比如电子病历，医保数据库，电子设备，患者登记项目及手机软件等。通过对海量数据进行分析，获得巨大价值的产品、服务或深刻的洞见。真实世界的大数据数据研究成就了中国慢病前瞻性研究项目（KSCDC），收获了学术大满贯。同样，基于APP的大数据同样可以在JAMA发表，2017年研究人员利用来自APP的10,000 名受试者的数据分析其生活作息与肥胖的关系。因此，在挖掘数据背后价值时，我们需要从寻找因果到发现相关、从理想状态到展现现实、从回答问题到提出问题、从理论有用到实际有用。”房澍名博士强调。 建设临床科研一体化平台，实践真实世界研究的数字生态 图：周欣主任 来自上海交通大学医学院附属新华医院临床研究中心周欣主任分享了大型综合医院临床研究实践之路。周欣主任指出作为一个拥有13亿人口的大国，我国患者数量多，疾病谱系广，有丰富的临床研究资源。我国尽管有着丰富的临床资源，却严重缺乏大规模、有影响的临床研究工作和成果。目前，临床科研工作模式存在诸多问题，比如被动式科研，临床与科研无法实现有机结合，数据不可控以及缺乏科研影响力。如何有效解决这些问题，是我们一直在思考的。 紧接着，周欣主任表示，“为了解决这些问题，新华医院建设有独立运营的临床研究中心（CRU），通过六大模块运作，包括项目管理模块，方法学支撑模块，数据管理模块，质量风险管理模块，项目转化模块和培训及对外交流模块，整合医院现有临床与基础研究资源，为涉及人体的临床研究提供管理及技术支撑。中心配有专职流行病学与生物统计学专家，数据管理人员和临床研究协调人员等，为临床研究提供高效高质的技术平台服务。同时，开展数字化科研，建设临床科研一体化平台全流程设计，打造临床研究与临床诊疗的无缝闭环，营造真实世界研究的数字生态。” 立足真实数据，全面反映临床诊疗过程 图：赵耐青教授 来自复旦大学生物统计教研室赵耐青教授以“真实世界数据中与可信性，可行性和支持药物研发的相关问题考虑 ”为题，从临床真实世界研究的意义，国内外真实世界数据以及药物研发等多方面的解读了真实世界研究的问题和思考。赵耐青教授提到，真实世界数据的真实性和可信性是能否成为有价值可信的RWE的关键的第一步，数据可靠，真实，证据要求可信，不是所有的真实世界证据可以用于支持药物研发的。一般而言，严格把控数据质量的前提下，前瞻性研究的结果为最终依据是相对比较可信的。同时，在药物研发考虑适应症时，可优先考虑罕见病以及一些中药医院院内制剂所适合的适应症。 同时，赵耐青教授强调，“最近ICHE9给出的新的增补：ICH E9/R1，对当前临床试验设计提出一个新概念—Estimand，主要是概述六类伴发事件的相关处理原则。临床研究中较为常见的两类事件如下：在临床试验后期，由于中期分析或其他研究的结果展示试验组用药优于对照组用药，对照组的对象改用试验药(switch)。rescue medication（补救用药）是一类常见的伴发事件。虽然在增补文件R1中没有给出具体的方法，仅提到六类伴发事件，需要在研究方案中定义四个属性：目标人群，目标变量，伴发事件和效应指标。” 迈向精准医学时代，真实世界研究提升产品医学价值 图：张莹总监 来自第一三共制药公司医学部张莹总监认为，真实世界证据不仅会在新药的研发模式和审批制度的改变上发挥出越来越大的作用，而且在精准医学的进一步发展和完善过程中也会发挥重要的作用。精准医学的核心任务，我们需要建立这样一种医学模式：将个体的临床信息和分子特征用来构建一个巨大的“疾病知识网络”，并通过这种知识网络来支持精确诊断和个体化治疗。 另外，张莹深入浅出的分享了她曾经运营的真实世界研究案例，如通过对口服抗凝药物的真实世界研究及药物经济学这个案例分析了整体研究设计理念，研究成果对产品带来的相关获益。 在ETNA-VTE研究案例中，真实世界研究在产品上市前同步开展登记研究，并在产品上市后提供相关研究证据解答临床实际问题，同时也为世界范围内的广泛应用带来充分的证据。 罕见病登记研究：全球实践和中国经验 登记研究的价值越来越被认可。患者登记研究是指一个有组织的系统，使用观察性研究收集统一的临床或其他数据，以此对某一患病人群，或暴露在某种特定情况下的人群进行结局评估，该评估可以用于一个或多个预先设立的科学，临床或政策目的。
来自住友制药医学事务张善中总监分享了罕见病患者登记研究的全球实践和中国成功案例。张善中表示，“登记研究是开展罕见病研究非常有效的手段，能够回答诸多关键性科学问题，改善罕见病的诊疗。通过开展中国戈谢病登记研究，不仅补充了全球戈谢病登记研究中国患者的数据，也帮助注射用伊米苷酶完成了：2014年中国134名患者的再注册和2017年III型25名中国患者适应症的扩展。通过学习借鉴全球实践以及中国经验，利用真实世界数据帮助罕见病药物可及性的加速解决上。” 对于罕见病登记研究未来发展，张善中表示，“目前，罕见病登记研究是对上市授权持有人，在风险评估方案中的要求，也是监管法规的要求，比如：儿科患者的治疗和孤儿药，然而现有登记研究方法在科学性上和资源配置上存在缺陷：比如现有登记研究没有得到充分利用，可能导致重复的努力，效率不高，缺乏通用的方案、科学方法和数据结构，以及缺乏数据共享和透明度。如果是孤立的登记研究，很难评估结果的有效性。” 链接现象与数据：赋能真实世界研究 当今，人工智能和大数据已逐渐深度到医学领域，然而如何将医疗大数据变成可用于研究的数据，变成循证医学研究的证据，如何保护患者个人隐私的前提下促进医疗大数据的整合和共享，已成为行业重点攻克的难题。
最后，神州数码医疗科技股份有限公司高级副总裁兼首席医疗信息官弓孟春博士指出，“医疗卫生行业的数据量大且数据种类复杂，其中包含的数据价值也极为丰富。在临床实践中，数据和信息安全涉及到隐私保护，而且大数据资源也是国家战略资源，涉及到国家的生物安全、国家安全。从数据本身来讲，应该建立行业内的数据使用、共享的机制和规范，只有标准化，才能够充分发挥数据的力量。在标准化的基础上，建立真实世界大数据研究的完整性应用体系。” |
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