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基础科研需要大量的时间精力投入，对于大多数临床医生来说，临床工作繁忙，难以抽出大量的时间去做基础科研，于是临床研究便成了一个很好的选择。
临床试验，尤其是针对临床问题开展的随机对照试验（RCT），是公认的评价疾病防治措施效果的最佳证据。RCT 的关键优势在于，通过随机可以控制治疗组与对照组之间已知和未知的混杂因素，研究结果呈现的组间差异可归因于治疗带来的结果。 根据是否存在干预因素，我们可以将临床研究分为观察性研究和实验性研究。观察性研究又可以分为描述性研究 (个案病理报告，系统病例报告，现况研究等)、病例对照研究 (case-control study) 和队列研究（cohort study）。实验性研究又可以分为随机对照实验（Randomized Controlled Trial， RCT）、前后对照实验和交叉对照实验等临床试验遵循的四项基本原则包括：随机 random、对照 control、重复 repeat、盲法 blindness。随机的目的是提高各组件的平衡性，使得研究结果具有良好的组间可比性，RCT 的实质是，通过充分的随机将患者按均等几率分配到试验组和对照组，充分随机既要求随机数字表的形成过程足够科学，也要求具体的随机分配方案不被临床试验参与者知晓（简称分配隐藏）。对照的目的是排除非实验因素的感染而产生的混杂和偏倚，从而得出正确的结论，通过对照组可消除被试因素以外的其他因素对实验结果的影响，而取得研究指标的数据差异。在疾病的发生发展过程中，影响疾病转归的因素很多，治疗的特异作用、安慰作用、疾病自然史、回归中位的作用，共同影响疾病的转归，只有设立对照，才能抵消上述因素，真实反映治疗特异性作用的大小。盲法的目的是消除信息偏倚，使得研究成果更可靠、真实，盲法是 RCT 的重要方法学构成，目的是使实施干预的研究者和相关人员、患者、结局评价人员，甚至数据分析人员不了解患者具体采用的干预措施。因为在实验的过程中，实验人员很容易产生先入之见，在临床试验的各个环节都可能产生主观偏倚，这些主观偏倚可以来自受试者、实验的观察者或者数据的分析者，为了避免这些偏倚的产生，我们应该运用盲法可以巧妙的消除这些偏倚。盲法可以分为单盲、双盲和三盲，单盲指的是对受试者施行盲法，双盲指的是对受试者和观察者施行盲法，三盲是对受试者、观察者和结局评估或者数据分析者同时施行盲法。使用盲法可最大程度减少试验过程中使用其他干预（co-interventions）、对照组患者使用试验组措施（contamination）等情况的发生，也可尽量避免结局评判时的人为偏差。尽管盲法 RCT 的质量控制中起到重要作用，但有时无法实现对部分人员施盲。如手术的临床试验，对外科医生无法实施盲法；在整群 RCT 中，对受试者和临床研究者的实施盲法也比较罕见。盲法并非是 RCT 的标准配置——是否使用盲法以及针对哪些群体采用盲法，需要根据研究的具体目的和环境决定。例如在新药临床试验中，盲法的作用至关重要；但在真实医疗环境下，研究不同药物的实际比较效果，对临床研究者和患者采用盲法显然是不合适的。重复的意思是说在相同条件下，实验可以重复，使得研究成果可以外推。临床试验设计可以分为平行设计、交叉设计、析因设计。平行设计的意思是将受试者随机的分配到实验的各组，对各组同时进行，实验同步推行，其特点是实施起来简单容易，可适用于急性疾病，统计分析简单，结果直截了当。交叉设计是一种特殊的自身对照试验，将自身比较和组间比较设计思路综合，使每个受试者随机的在两个或者多个不同的实验阶段分别接受指定的处理。析因设计是将两个或者两个以上因素及其各种水平进行排列组合、交叉设计，它不仅可以检验每个因素个水平之间是否有差异，而且可以检验各因素之间是否有交互作用，而且可以找到最佳组合。是初步的临床药理学以及人体安全性评价实验，解决药物对人体的安全性问题而非研究药物的疗效，用于观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为指定给药方案提供依据，通常在志愿者身上进行，必要时也包括患者，样本量一般较小。疗效初步评价阶段，是小规模的药物效果和安全性的研究，目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据，研究设计根据具体研究目的采用多种形式，包括随机双盲对照临床试验治疗作用确诊阶段，目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分的依据，一般为具有足够样本量的随机双盲对照实验，是最全面的严格的新药临床科学研究。上市后监测阶段，新药上市后由申请者主动进行的研究，目的是考察在广泛使用条件下药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益和风险关系，改进给药剂量等想要设计一个完整的临床试验，我们必须经历如下过程：明确研究目的—确定研究和设计类型—选择研究对象—确定干预措施—确定样本量—随机化分组—确定对照方式—盲法的应用—确定实验观察期限—选定结局变量及其测量方法—确定基线数据，建立监测系统—对象的随访和资料收集—确定统计分析方法等过程。「I」即 intervention 代表研究的干预措施，「O」即 outcome, 代表干预措施的诊疗效果。确定研究人群的过程我们要制定合格的纳入、排除标准，确定症状和体征明显的、依从性好的、并且容易随访的研究对象。关于样本量的计算，我们可以借助软件 PASS 来辅助计算。评价治疗效果的主要指标包括有效率、治愈率、病死率、生存率、绝对危险降低度（ARR）、相对危险降低度（RRR）等减少失访不仅是方法学问题，也是临床实际问题。例如：产科临床研究失访率较低，很大程度是因为妊娠女性定期随访的意愿强烈；慢病患者随访困难，很大程度是由于患者的重视程度不足。临床医生需要从临床角度出发，想办法提高患者的随访意愿和主动性。此外，临床医生在工作中积累的对失访的估计，也为样本量计算提供了非常重要的信息。这些需要临床医生在设计试验时就有充分考虑依从性是 RCT 面临的方法学问题，但同样是临床问题，与临床医生在试验实施过程中采取的态度有关。在设计试验时，临床医生应基于临床经验，对提高医生自身和患者的依从性做出明确对策。临床医生在临床试验的设计和实施过程中扮演重要角色，同时，临床医生、临床试验方法学家、临床试验管理专业人员通力合作，才能确保临床试验的高质量设计、实施、分析和报告。
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