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问到哪个疾病领域的新药研发比较困难，不少人肯定会首先想到“灾难重重”的阿尔茨海默病。 问到哪个新药靶点的研发失败率最高，不少人肯定会首先想到“恶名昭著”的β-淀粉样蛋白（amyloid β-protein，Aβ）。 事实上，Aβ空难虽多，但至少已经有3个药物批准上市，用于阿尔兹海默病的PET呈像诊断。 来源：医药魔方全球新药库 反倒是Aβ之外，有一些靶点，其研发「惨烈」程度让人不忍直视——全球累计数十个项目在研，大小制药巨头倾情投入数十上百亿美元，至今尚无一款药物成功获批……比如昨天文章提到的BACE（见：又一款阿尔茨海默病新药III期失败！BACE靶点失败率超过80%）。 若论失败率，Aβ、BACE都还不是最惨的。纵观所有明确宣布过终止开发或试验失败的项目，IGF-1R、11β-HSD1这俩靶点的失败率都比BACE高，如果把一些生死不明的项目也定义为失败，那么GPR119的失败率也成功超越BACE。若论成功率，不好意思，下面这些靶点就没法看了，清一色0%…… 阿尔茨海默病领域的新药研发失败案例较多，主要是因为科学界对这种疾病本身的认知还比较局限，不少企业沿着“β淀粉样蛋白假说”一条道走到黑，走上了不归路。至于能否看到光明，我们只能在献上敬意之余围观尚存的项目了。 但是也有一些机制研究比较成熟的疾病领域，产业界为了追求科学进步、新突破、新机遇，进行了大无畏的尝试。比如一度被视为立普妥接班产品的CETP抑制剂类降脂新药，引无数英雄折腰，数项上万人的大型III期研究宣告失败，百亿美元研发投入打了水漂（见：三十年努力终成泡影：一代明星药物CETP抑制剂的幻灭）。 这些惨痛的案例无疑是在提醒我们产业人士对新药研发必须心怀一颗敬畏之心，遵循客观规律。放眼国内的新药项目，较少涉及上述高风险靶点，反而是扎堆在EGFR、HER2、PD1这些大热门上面。抱团就安全了吗？只能说，大浪淘沙，看谁笑到最后哇~ 比别人先看到未来 |
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