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5月7日，FDA批准JacobusPharmaceutical公司开发的Ruzurgi（amifampridine）片上市，用于治疗6~17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）儿科患者。 这是FDA批准的第一款针对LEMS儿科患者的新药。Ruzurgi曾获得过FDA授予的优先审评、快速通道以及孤儿药资格。2018年11月28日，Ruzurgi获批用于治疗LEMS成人患者。 amifampridine LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，该疾病患者的自身免疫系统会攻击其神经肌肉接头，阻断神经信号传导到肌肉中，从而导致患者出现肌无力以及其他症状。 LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于癌症患者中，例如小细胞肺癌。 Ruzurgi的有效性在包括32名成人患者的随机双盲、安慰剂对照临床研究中得到证实。这项研究中，患者先使用Ruzurgi3个月，然后一部分患者继续使用Ruzurgi，而另一部分患者改为安慰剂治疗。试验结果表明，继续接受Ruzurgi治疗患者的运动能力减弱程度小于安慰剂组。 根据在采用严格对照组设计的成人LEMS研究中得到的amifampridine临床疗效以及成人药动学数据，研究人员借助药动学模型测算了6-17岁儿科 LEMS患者的用药剂量。 安全性方面，服用Ruzurgi的儿科和成人患者最常见的副作用是腹部灼烧或刺痛，消化不良，头晕和恶心。儿科患者报告的副作用与成人患者相似，在无癫痫病史的患者中观察到了癫痫发作。 FDA药物评价与研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说：“我们将继续促进罕见病治疗的开发和批准，尤其是儿科治疗。这一批准为LEMS儿科患者提供了急需的治疗选择，这些患者往往因为肌无力和疲惫而影响到日常生活。” |
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