美东时间 4 月 19 日，一家小分子药物初创 Sionna Therapeutics（以下简称为 “Sionna”）宣布完成 1.11 亿美元 B 轮融资并正式走出隐匿模式。本轮融资由奥博资本领投，T. Rowe Price Associates, Inc.、Q Healthcare Holdings, LLC. 跟投，原投资方 RA Capital、Atlas Venture 等持续加注。根据该公司的公告，完成本轮融资后，Sionna 累计融资金额约为 1.5 亿美元。（来源：rapport.bio丨点击图片查看企业详细信息↑↑↑）通稿指出，本轮所筹资金将会主要用于推进一系列靶向 NBD1 的小分子药物开发，并计划在一年内将针对囊性纤维化（CF）的两条管线推进临床研究阶段。“NBD1 是一个已知且被大量研究的靶点，但通常认为这是一个'不可成药’靶点。我们在 NBD1 上的工作和进展显示出了靶向该靶点，可能会帮助绝大多数囊性纤维化患者的囊性纤维化跨膜电导调节剂（Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator，CFTR）功能恢复正常化。”Sionna Therapeutics 总裁兼首席执行官 Mike Cloonan 说。官方新闻稿指出，Sionna 成立于 2019 年，专注于开发针对囊性纤维化高效、差异化的治疗方法，比如说靶向 NBD1、ICL4 和 TMD1 的小分子药物。囊性纤维化是一种由于编码 cAMP 调控阴离子通道的 CFTR 基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该基因可调节体内盐和水的运输，这种疾病通常会在肺部、消化道和身体其他部位形成厚粘液 ，对肺部、消化系统和身体其他器官造成严重损害。据统计，全球有超过 100,000 人患有这种罕见疾病。目前已知的 CFTR 基因突变大约有 2000 种，最常见的类型为 NBD1 区域内 ΔF508 的突变，其会影响 NBD1 稳定性和 CFTR 功能。当前，囊性纤维化领域的领跑者是美国福泰制药公司（ Vertex Pharmaceuticals），该公司已有多款针对囊性纤维化的药物获批上市，包括 Kalydeco、Orkabi、Symkevi/Symdeko 以及三联疗法 Trikafta。其中 2019 年底，Trikafta 被 FDA 批准用于治疗 CFTR 基因中存在至少一个 ΔF508 突变、年龄≥12 岁的 CF 患者。该药在上市后的第一个销售年（2020 年）的销售额达到了 39 亿美元。Mike Cloonan 指出，现有针对囊性纤维化的治疗方式只能部分恢复 CFTR 的功能，而 Sionna 在研管线的独特之处在于公司正在开发可以完全恢复 CFTR 功能的小分子。该公司在通稿中介绍，其正在利用小分子和其他调节剂靶向 CFTR 上第一结合域 NBD1 上的突变，并纠正这种突变，以此改变液体流动，最终提高临床疗效。NBD1 对于使 CFTR 功能正常化以及在气道、消化系统和其他器官中产生正常、可自由流动的粘液至关重要。据悉，Sionna 的在研管线还针对 CFTR 的其他区域，ICL4 和 TMD1。他们认为，针对这些位点的分子与较大的 NBD1 化合物结合时，可能会进一步提高疗效。Sionna 对药物研发进展已经有了比较明确的规划，称重点开发针对 NBD1 化合物 SION-638，其次是针对 ICL4 的 SION-109。在通稿中，该公司表示计划在一年内递交这两条管线的 IND。与此同时，Sionna 的高管团队也正式浮出水面，这支队伍在罕见病药物研发和商业化方面经验丰富。Mike Cloonan 拥有 20 年的生物制药管理经验，他此前曾是 Sage Therapeutics 的首席运营官和渤健的商业高级副总裁；首席医学官 Charlotte McKee 博士有 20 年的药物开发和临床研究经验，曾在福泰制药担任囊性纤维化临床开发副总裁，领导了福泰制药 4 款 CF 药物的开发和上市；John Macor 博士担任 Sionna 的首席科学官，他有 35 年药物发现经验，曾是赛诺菲药物发现全球负责人。
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