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研究小组现在正在采取必要的步骤，使这种有前途的药物尽早在商业市场上上市。 关注公众号，了解更多行业信息 由京都大学领导的一个研究小组于 6 月 30 日宣布，他们已经证实了一种使用诱导多能干细胞 (iPS 细胞) 减少导致阿尔茨海默病的蛋白质并抑制患者症状进展的药物的安全性和有效性。 这是世界上第一个将正在开发的iPS药物用于治疗阿尔茨海默病的临床试验。该团队的目标是该药物的早期商业化。 初步临床试验的积极结果 临床试验于 2020 年在包括京都大学医院在内的八个不同机构开始。它是在八名患有轻度至中度认知障碍的遗传性阿尔茨海默病患者身上进行的。溴隐亭是一种帕金森病药物，已被 iPS 药物开发证实有效，每天服用 3 次，持续约一年。 测试结果表明，该药物对阿尔茨海默病患者的给药没有副作用。与此同时，已知由药物引起的副作用，如呕吐和头晕，也出现了。 在测试中证明了抑制患者阿尔茨海默病进展的两个指标的趋势。不过，受试者的数量并不多，需要更详细的研究来验证治疗的有效性。 京都大学的 Haruhisa Inoue 教授说：“iPS 药物的开发为使用现有药物克服阿尔茨海默病铺平了道路，我感到欣慰。我们将与监管部门协商，希望尽快将这种药物投入实际使用并交付给患者。” 全球数以百万计的人受到影响 阿尔茨海默氏症引起的认知和其他疾病是由于大脑中淀粉样蛋白 β 的过度积累造成的。到 2050 年，全球患者人数预计将超过 1.5 亿。然而，目前还没有治疗方法可以阻止疾病的进展。 研究小组从患者的皮肤中制造出 iPS 细胞，将它们转化为脑神经元，并再现了疾病的状况。然后他们测试了大约 1,200 种现有药物，并检查了它们在抑制β淀粉样蛋白产生方面的有效性。通过这个过程，他们发现溴隐亭将β淀粉样蛋白的产生量减半。 控制β-淀粉样蛋白的药物开发难度很大，许多项目在基础研究阶段都失败了。 另一方面，源自患者的 iPS 细胞使重现疾病状态变得容易，从而使它们能够有效地进入临床试验阶段。 Author: The Sankei Shimbun 更多有趣话题： |
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