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专注于罕见和超罕见疾病靶向治疗开发和商业化的生物制药公司 Eiger BioPharmaceuticals 近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予公司用于丁型肝炎（HDV）治疗的在研新药 peginterferon lambda (Lambda) 突破性疗法认定。 FDA突破性疗法源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容, 旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道，获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。 Eiger 的申请是基于在33名丁型肝炎患者的 Phase 2 期 LIMT Lambda 单药治疗研究数据的支持下进行的。 Lambda 是一种一流的 III 型干扰素，用于治疗丁型肝炎，丁型肝炎是人类病毒性肝炎的最严重类型，目前还没有获得批准的治疗药物。 “我们期待继续与 FDA 合作，我们目前正在进行四项突破性治疗指定计划，包括治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染的Lonafarnib 和 Lambda，Lonafarnib 治疗早衰综合征（Progeria）和 Progeroid Laminopathies，以及 Avexitide 治疗减肥手术后低血糖症（Post-Bariatric Hypoglycemia，PBH），” Eiger总裁兼首席执行官 David Cory说。 关于 Peginterferon Lambda（Lambda） Lambda 是一种特征良好的，处在研发后期阶段，首创的 III 型干扰素（IFN），可刺激免疫反应，这对病毒感染期间宿主保护的发展至关重要。Lambda（ λ ）靶向 III 型 IFN 受体，其不同于 IFN α 靶向 I 型 IFN 受体。这些 III 型受体在肝细胞上高度表达，在造血和中枢神经系统细胞上表达有限，这可能降低脱靶效应并改善 Lambda 的耐受性。尽管 Lambda 不使用 IFNα 受体，但通过 IFN λ 或 IFN α 受体复合物的信号传导还是可以实现相同的 Jak-STAT 信号转导级联的激活。 Eiger 从百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）获得 Lambda的全球所有权。在先前的 Phase 1，2 和 3 期临床试验中已经给予近3000多名患者使用 Lambda 进行治疗。 Eiger 已经通过国际学术中心对50多名丁型肝炎患者进行使用 Lambda 研究，首先是在 Phase 2 期 LIMT Lambda单药治疗研究中，其中在治疗24周后证实了36％的患者可实现持久的病毒学应答，其后是在正在进行给药的 Phase 2 期 LIFT Lambda 研究中，该研究为加用 lonafarnib 和 ritonavir 的三联疗法用药研究。 Lambda 已被美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资质，美国FDA授予突破性疗法认定和 Fast Track 认证。 Lambda 还是一款在研药物，目前尚未获得批准任何适应症。 关于丁型肝炎病毒 注：转载原创文章请务必注明“来源：肝脏时间（HeparSpace） 微信公众号”，否则小心作者追到你家门口(⊙o⊙)哦！ |
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