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作者：福建卫生报 11月7日下午4时， 泉州今年19岁的小勇（化名） 在泉州市第一医院进行了 诺西那生钠注射液鞘内注射治疗。 据悉，自该药品由70万元/针降至3.3万元/针 并纳入医保后， 今年3月1日， 泉州已陆续为SMA儿童患者开展治疗 ， 此次系 为首例成人患者进行鞘内注射。 据了解，SMA是一种罕见遗传性神经肌肉疾病，因运动神经元存活基因1（SMN1）的致病性变异，导致患者出现进行性肌无力和肌萎缩，逐渐丧失运动能力， 是一种幼龄起病的“渐冻症”，在存活的新生儿中发病率约为万分之一。 小勇的父亲回忆，小勇1周岁时迟迟不能站立，腿没劲。刚开始以为是营养跟不上，便尝试使用各种方法给孩子补身体，但收效甚微。直到前往福州医院就诊，才被告知得的是脊髓性肌萎缩症。 这种病暂时无药可医的消息犹如晴天霹雳，但为了孩子，他们遵循医生建议，坚持让小勇康复训练。在家人的持续努力下，小勇顺利完成幼儿园、小学的课程。上初中后，小勇的身体每况愈下，不得不坐上轮椅。 “医生给我们的建议就是等待，等到最新的研究药物出来，或许就有一线希望。”小勇父母一直关注着SMA治疗的动向。 2016年，诺西那生钠首次在美国获批，但价格昂贵。2019年，诺西那生钠在中国上市，并成为中国首个能治疗SMA的药物，但一针费用高达70万元，而且需要每年注射。今年，诺西那生钠被正式纳入医保，降到一针3.3万元。得知这一好消息后，小勇一家第一时间赶赴福州，成为福州鞘注的首批SMA患者，如今已完成5针剂的鞘注。 按照计划，小勇原定11月初前往福州鞘注第六针剂，但由于疫情无法前往。为了不耽误治疗，小勇一家决定留在泉州接受治疗，成为泉州接受诺西那生钠注射液鞘注的首例成人SMA患者。 接受鞘注后的小勇明显感受到身体的变化，他一改往昔的颓废状态，每天自觉进行锻炼。得知小勇打算去学习一项技能，慢慢地融入社会后，父亲很是欣慰。 泉州市第一医院神经内科主任医师蔡江萍博士介绍道：“SMA患者多发生在婴童时期，泉州成年患者比例较少，医院方面并未备药。11月3日，接到患者家属的诉求后，经过多方沟通和努力，医院进行了临时采购。因为是首次鞘注，科室专门组成SMA治疗小组，召开专题会议集中学习，确保治疗万无一失。” 11月7日，医生顺利为小勇进行了鞘内注射。蔡江萍表示，此例SMA成人患者鞘注给药的顺利完成，为制定该类疾病的规范治疗模式奠定了基础，也为运动障碍疾病，比如运动神经元病（渐冻人）、肯尼迪病、脊髓性肌萎缩症，探索出规范化诊疗模式及最新的治疗方法，为广大患者造福。 福建卫生报全媒体记者：张鸿鹏 通讯员：万馨璟 编辑：小枫 审核：黄美辉、朱晓洁   |
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