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各位亲爱的股东们，非常感谢大家这段时间的点赞、收藏、分享、在看，更感谢打赏的股东们，让我有钱多喝一杯咖啡，更好的肝文章，爱你们哟。 如果不出意外，这篇文章应该是公号改名之后的第一篇文章，撒花~还是那句话如有错漏欢迎留言拍砖~ 免责声明：本人非本文描述之任何公司之关联方、收益方、利益冲突方，未向文中描述之公司索取任何形式之报酬。所有信息均来自公开信息来源，如因此发生泄密皆为各相关方信息保护不力之责任，与本人无关。 今天，我们来谈谈Beam Therapeutics，这家明星公司。
2022年8月1日，全球领先的基因编辑治疗公司Beam Therapeutics宣布该公司BEAM-201实验药物被FDA叫停，股价小幅下跌6.57%来到62.15美元。
BEAM-201是一个anti-CD7的经过基因编辑技术改造的异源CAR-T药物，适应症为难治/复发的T-ALL/T-LL（股东们自行百度，不占用字数了）。而这不是异源（也可以叫现货型off-the-shelf）CAR-T第一次出问题了（参考：Allogene Therapeutics,暴跌中的希望），也不是应用基因编辑技术的CAR-T第一次出问题了（参考：希望仍在，别急吹牛，即用型CAR-T的必经之路）。 接二连三的挫折让人们不禁将目光聚焦在这个新兴的领域上，位于第一梯队的两家公司都出问题了，其他徒子徒孙们还可以投么？ 让我们把目光先转回到Beam身上。  七彩光环加身  2020年2月6日，成立于2017年的Beam Therapeutics登陆纳斯达克，首日股价较发行价飙升45%，筹集资金1.8亿美元。
Beam由华裔科学家刘如谦、张锋和J.Keith Joung三位基因编辑界“大佬“级人物创。我想只要研究过基因编辑领域的股东们可以说是对他们3人早已耳熟能详了，尤其是张锋的传奇故事都能写本书了。
根据SEC文件披露，上市后刘如谦和张锋分别持股9.1%和7.2%，另外里面一个小彩蛋是HH Beam Holding这家公司，是来自高瓴资本的持仓。
根据其S-1文件显示，当此之时该公司共有12个项目，涵盖血液病、肿瘤、肝病、神经系统疾病。
这个图看的不清楚，我另外放一张来自其他PPT的图，大同小异了。
可以清楚的看到，BEAM-201是来自于其Ex vivo T细胞递送系统，根据公开资料，BEAM-201通过电穿孔进行CAR的转导。 基因编辑，这让科学界无比兴奋而又不安的发明，自从诞生之日起就充满了争议。且不说伦理上的巨大挑战，但就技术难度而言就存在着难以跨越的鸿沟。包括但不限于编辑错误、脱靶、编辑效率等等一系列的问题。即便强如张锋、刘如谦也不禁在招股说明书中花了大篇幅来陈述风险，并且非常直白的说道：我们一开始就亏了很多钱，我们可能还将继续亏钱并且可能永远无法盈利。
也许他们当年想都不敢想，Beam的股价一路飙升，犹如脱缰的野马在2021年7月2日达到惊人的138.52美元/股，即便今日也在62美元/股，可见投资人对Beam的爱是真爱。
 它，会魔法吧？
Beam所仰仗的就是其Base editing技术，其强大的单碱基编辑能力让之前的基因编辑在其面前黯然失色。 其主要特点有：
不仅如此，身为学术大佬的创始人团队还在持续不断的为公司生产“武器“，2021年prime editing横空出世。
凭借此技术，刘如谦一下子融了3.15亿创建了另外一家公司Prime medicine。
随后刘如谦团队又将此升级为twinPE，使得它成为能够插入、替换或者删除约800个碱基对的“大杀器“。 这种站在技术前沿的公司让人无限联想到当年手握iphone的苹果，在强大的基因编辑技术加持下，Beam公司彷佛可以以一种领先世界一个身位的优势征服遗传相关罕见病、通过细胞治疗征服癌症、其他与基因突变相关的普通疾病。 眼热的大佬辉瑞直接砸下12亿美元的合同，仅预付款就高达3亿美元。
关心下BEAM-201 从公布的信息来看，Beam对CD52,PD1,TRAC,CD7四个基因进行了编辑，消除了异体排异反应，增加了其有效性。在动物实验上，表现出良好的肿瘤细胞清除率。
其编辑效率也非常高，能够总体达到90%以上的编辑效率。 本次FDA并未公开进一步的信息，说明到底为什么暂停临床试验，而有媒体推测可能是其临床生产工艺存在问题，一个例证是该公司的治疗SCD(Sickle Cell Disease，镰刀型细胞贫血)BEAM-101临床已经开始了9个月了，一直没有患者给药。与之相对的获得其授权给verve公司的临床已经给药了。
结语 与当年遭遇挫折的Caribou和Allogen股价直接拉闸相比，Beam无疑是幸运的。从投资者角度来说，也许并不在意其在细胞治疗领域到底表现如何，人们更关注的是它如何将基因编辑应用在遗传疾病上。 操纵基因魔剪直接修正基因组的错误，这个看起来遥不可及的梦想交到了Beam手上。前沿、尖端都是属于它的形容词，然而无尽的前沿就意味着别人从未走过的道路和前人从未遇到的难题。 希望Beam能够跨过这道坎，成为一个伟大的公司。这不仅仅是投资Beam的人需要的胜利，更是其他基因编辑新兴公司需要的胜利。
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